Dopo il comunicato stampa dello scorso 21 maggio , la Company inglese Summit Corporation plc ha presentato ulteriori dati in merito al trial clinico di fase 1b durante il tredicesimo Congresso Internazionale sulle patologie neuromuscolari (ICNMD) che si sta svolgendo a Nizza dal 5 al 10 luglio.
L’aggiornamento riguarda l’effetto della somministrazione di SMT C1100 sui livelli di alcuni enzimi associati alla presenza di danno muscolare, misurati nel sangue dei pazienti che hanno preso parte allo studio.
Secondo quanto riportato nel comunicato stampa emesso dalla company il 7 luglio “I nuovi dati indicano l’impatto della somministrazione di SMT C1100 sui livelli presenti nel sangue degli enzimi creatin chinasi (CK), aspartato aminotransferasi (AST), ed alanina aminotransferasi (ALT). I livelli di questi enzimi sono normalmente molto bassi nelle persone sane, mentre nei pazienti DMD, a causa dell’indebolimento delle cellule muscolari dovuto alla mancanza di distrofina, gli enzimi fuoriescono dalle cellule e si accumulano nel circolo sanguigno. Durante la somministrazione di SMT C1100 è stata osservata una riduzione statisticamente significativa dei livelli di CK, AST e ALT rispetto ai livelli iniziali misurati prima dell’inizio dello studio. Dopo il termine della somministrazione, i livelli ematici di questi enzimi sono aumentati avvicinandosi a quelli rilevati al pre-dosaggio.
Questi dati sono coerenti con il meccanismo d’azione proposto per il modulatore dell’utrofina SMT C1100, secondo il quale il suo effetto comporterebbe un abbassamento del danno muscolare che, a sua volta, risulta in un abbassamento dei valori ematici di questi marcatori chiave.
I dati provenienti da questo studio di fase 1b, sono incoraggianti e supportano chiaramente ulteriori valutazioni in uno studio controllato con placebo”.