webinar_webSono diponibili le registrazioni dei webinar che si sono svolti lo scorso 22 luglio su tre trial clinici per la Duchenne a breve in partenza in Italia: per lo skipping degli esoni 45 e 53 e con Ataluren. Questi i link: webinar 1  – webinar 2
Nel primo webinar, abbiamo parlato di 2 trial clinici di fase 1/2, uno per lo skipping dell’esone 45 e l’altro per lo skipping dell’esone 53 nella DMD. Il reclutamento dei pazienti potenzialmente eleggibili per partecipare a entrambi gli studi è attualmente in corso, anche attraverso il Registro Pazienti DMD/BMD Italia che sta valutando, proprio in questi giorni, le caratteristiche cliniche di tutti gli utenti. Nel secondo, abbiamo parlato del nuovo studio clinico con Ataluren, il composto sviluppato da PTC Therapeutics come possibile trattamento per i pazienti con DMD causata da una mutazioni non senso.
Insieme a Parent Project, alle famiglie e ai pazienti, c’era il prof. Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Gemelli di Roma, che ha illustrato finalità e modalità di svolgimento degli studi e a risposto alle domande delle numerose persone intervenute.
Questo è il secondo appuntamento con i webinar organizzato da parent Project, dopo quello con EryDell del mese di giugno, in cui si è parlato di EryDex, nuova possibile via di somministrazione di un corticosteroide. A questo link maggiori informazioni e la registrazione.