MEETING: NUOVE SCALE DI VALUTAZIONE PER LA DMD

Ricercatori a lavoro per estendere i trial ai pazienti di tutte le età. Se ne parla a un meeting internazionale a porte chiuse organizzato da Parent Project onlus e finanziato da Parent Project Olanda, che si svolge dal 7 al 9 giugno presso The American University of Rome.

Il workshop nasce per discutere e arrivare a definire le misure più idonee per valutare tutti i pazienti, dai bambini piccoli appena diagnosticati fino agli adulti. Lo scopo, è quello di ampliare le possibilità nella progettazione dei trial, fino ad includere coloro che hanno perso la deambulazione. Fino ad oggi, infatti, i trial clinici per la DMD sono stati progettati per pazienti deambulanti ma ora, finalmente, inizia a profilarsi la possibilità che alcuni di questi studi siano estesi anche a ragazzi che hanno perso la deambulazione. Uno dei fattori che ha limitato l’estensione degli studi ai ragazzi più grandi è la mancanza di scale di valutazioni paragonabili a misurazioni come il test dei sei minuti (6MWT) che si usa nei ragazzi in grado di camminare.

Il workshop è coordinato dal professor Eugenio Mercuri dell’Istituto di Neuropsichiatria Infantile del Policlinico Agostino Gemelli di Roma, che aveva presentato il progetto a febbraio, in occasione della Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker di Parent Project onlus. Sarà ospitato da The American University of Rome ed è organizzato da Parent Project onlus e finanziato da Parent Project Olanda, entrambe membri della federazione internazionale United Parents Project Muscular Dystrophy. Si tratta di un’importante occasione perriunire i maggiori esperti mondiali di misure di valutazione (outcome measures), provenienti da Stati Uniti, Olanda, Inghilterra, Danimarca, Belgio, Francia e Italia.

Ciò che dà carattere innovativo a questo lavoro, è che per la prima volta,le misure verranno discusse non solo tra gli esperti clinici ed i ricercatori ma anche da ragazzi DMD e dalle loro famiglie e dai rappresentanti delle aziende coinvolte nei futuri studi clinici, in modo da poter arrivare a delle conclusioni in grado di soddisfare i rigorosi criteri degli enti che regolamentano i farmaci in Europa e Stati Uniti e facilitare il percorso degli studi clinici.