Ad ottobre si è svolto un webinar organizzato da GSK e Prosensa per aggiornare la comunità Duchenne sulla sospensione del trial di fase 3 con drisapersen. Ne pubblichiamo il resoconto insieme alle risposte di GSK alle domande ricevute alcune famiglie.
John Kraus di GSK, ha mostrato le analisi dei dati effettuate fino ad ora. I risultati ottenuti confermano quanto precedentemente diffuso, con l’unica eccezione delle CPK, i cui livelli nel sangue appaiono minori nel gruppo di pazienti che ha assunto il farmaco rispetto al gruppo trattato conplacebo.
In particolare, la company ha confrontato l’andamento del 6MWT nei due gruppi in studio con quello proveniente dai dati di storia naturale e ha iniziato un’analisi per sottogruppi, concentrandosi fino ad ora sui dati provenienti dai singoli Paesi che hanno preso parte allo studio e su gruppi di pazienti suddivisi per età. Rispetto agli effetti collaterali, quelli più comunemente riportati sono stati:
- la presenza di reazioni cutanee nel sito di iniezione;
- alterazione di parametri renali;
Solo in due casi gli eventi avversi sono stati di entità tale da richiedere l’uscita dallo studio.
John Kraus ha ribadito che è necessario proseguire l’analisi dei dati sia includendo nell’elaborazione quelli provenienti dagli altri sudi con drisapersen (come lo studio di estensione in aperto DMD114349), che concentrandosi ulteriormente sull’analisi per sottogruppi in modo tale da poter individuare possibili popolazioni di pazienti che potrebbero aver beneficiato del trattamento.
Nella seconda parte del webinar Giles Campion di Prosensa, ha illustrato le difficoltà tecniche relative alla quantificazione dei livelli di Distrofina, soffermandosi su una metodica recentemente sviluppata che consente di quantificare con maggiore precisione i livelli di proteina presente nelle biopsie muscolari. Nei muscoli dei pazienti è, infatti, sempre presente una minima quantità di distrofina che inoltre varia a seconda dei muscoli esaminati. E’ pertanto cruciale disporre di tecniche che siano in grado di rilevare variazioni nei livelli della proteina con un elevato livello di sensibilità.
Campion ha inoltre ribadito che Prosensa continuerà ad impegnarsi nel programma Duchenne e ha quindi illustrato gli studi che la company sta portando avanti. Tra questi, lo studio sulla storia naturale che coinvolgerà 250 pazienti e che ci si auspica possa fornire informazioni quantitative e qualitative tali da poter evitare di includere il placebo nei futuri trial.
Campion si è infine soffermato sulle molecole antisenso impiegate negli studi di Prosensa, sottolineando che, rispetto a drisapersen, queste sono il risultato di diversi anni di esperienza durante i quali è stato fatto molto sull’ottimizzazione delle sequenze consentendo quindi di migliorarne l’efficacia nei saggi in laboratorio e, si spera, anche nei trial.
——
Nelle scorse settimane a GSK sono giunte molte domande da parte delle famiglie coinvolte nel trial con drisapersen a cui la company ha risposto. Abbiamo tradotto domande e risposte e potete scaricarle clicca qua