Ciclicamente si torna a parlare della possibilità di acquistare online farmaci ancora in sperimentazione. Ribadendo che è una pratica potenzialmente pericolosa, pubblichiamo una nota apparsa sul sito del Treat-nmd, nella sezione Domande e Risposte.
Domanda: Sono stato contattato dal genitore di un mio paziente affetto da una malattia neuromuscolare (NMD). Il padre aveva scoperto che è possibile acquistare 
Ataluren (PTC 124) tramite un sito internet e vorrebbe informazioni sulla la possibilità di acquistarlo per curare suo figlio.
Risposta: Ataluren è un farmaco sperimentale e non autorizzato per l’uso clinico per le malattie neuromuscolari, come conferma Diane Goetz di PTC Therapeutics, la biotech produttrice del farmaco: “Ataluren (ex PTC124) è un nuovo farmaco sperimentale che è utilizzato solo negli studi clinici. Non è stato approvato da parte delle autorità regolatorie di alcun Paese per l’uso clinico e quindi non può essere legalmente acquistato per uso umano. Siti web che pubblicizzano la vendita di PTC124 o Ataluren non sono collegati a PTC Therapeutics e la società non sa nulla circa la qualità, la purezza, o la sicurezza di questi prodotti. E’ anche probabile che i prodotti venduti non siano, di fatto, Ataluren.”
La società in questione è Selleckbio. Contattati da noi hanno dichiarato che Ataluren
“è una molecola per scopi di ricerca. Non è classificato come farmaco né disponibile in compresse. Abbiamo molte richieste per i prodotti Selleck da parte di pazienti che cercano di accedere a potenziali nuovi farmaci in sperimentazione. Abbiamo istituito sistemi di controllo che impediscono che avvengano consegne a indirizzi personali. Avevamo pubblicato una dichiarazione sul sito web che spiegava la questione ma, attualmente, stiamo migrando a un nuovo sito web, e non abbiamo tenuto il precedente completamente aggiornato. Ho chiesto ai nostri addetti web di ripubblicare la dichiarazione sul nostro sito web e di assicurarsi che sia anche sul nuovo.”
Ci sono state diverse discussioni sulla disponibilità di Ataluren nei forum on-line sulla distrofia muscolare di Duchenne e sulla fibrosi cistica. La maggior parte delle persone stanno adottando una atteggiamento adeguatamente prudente. La posizione del PEC (Project Ethical Council del Treat-NMD) è che i genitori/pazienti non devono tentare di acquistare tali prodotti a fini di auto-medicazione per i seguenti motivi:
- Gli studi clinici non sono stati conclusi e il prodotto è quindi potenzialmente pericoloso.
- Non vi è alcuna garanzia sulla qualità del prodotto (nemmeno che si tratti o meno di Ataluren).
- Il prodotto non viene fornito in una formulazione adatta all’uso sul paziente.
Anche se il PEC sostiene gli sforzi per far avanzare la ricerca di potenziali trattamenti il più rapidamente ed efficacemente possibile, le molecole che non sono state testate nel corso di uno studio clinico approvato sono potenzialmente pericolose. Inoltre, l’auto-somministrazione o la somministrazione ai bambini di trattamenti non approvati è illegale nella maggior parte dei Paesi.
Fonte: www.treat-nmd.eu