logo-gskGSK annuncia i primi risultati dello studio di skipping dell’esone 51 con drisapersen su ragazzi DMD non deambulanti.
Lo studio clinico DMD114118 di fase 1 con drisapersen (il nuovo nome di GSK 2402968 o PRO051) – progettato per verificare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della molecola – è stato condotto con un protocollo in doppio cieco controllato con placebo, randomizzato, in dose crescente con una singola iniezione subcutanea di drisapersen in pazienti DMD non deambulanti.
I criteri di inclusione nello studio prevedevano: assenza di deambulazione, età superiore ai 9 anni, uso della carrozzina da almeno 1 anno e da non più di 4 anni, diagnosi di DMD con una mutazione  nel gene della Distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51.
La sperimentazione è stata condotta in due centri clinici, uno negli Stati Uniti e l’altro in Francia, e ha coinvolto 32 ragazzi DMD.
Il trial è iniziato con un primo periodo di circa due settimane di screening, seguito da un periodo di studio attivo (somministrazione del farmaco) di un mese e da un periodo di follow-up di cinque mesi. Durante il periodo di studio attivo i pazienti hanno ricevuto la singola dose di drisapersen o di placebo in un rapporto di 3 a 1. I 32 pazienti sono stati suddivisi in 4 coorti, ognuna composta da 8 pazienti (6 con assunzione del farmaco e 2 con assunzione del placebo). Ad ogni coorte è stata abbinata una diversa dose di drisapersen: 3, 6, 9 o 12 mg/kg.
I primi risultati di questo studio di fase 1 hanno dimostrato una concentrazione plasmatica di drisapersen approssimativamente dose proporzionale. Inoltre, in tutti i gruppi non si sono verificati effetti collaterali rilevanti, accertando così la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.
Un report completo dei risultati verrà prossimamente sottomesso per una pubblicazione scientifica.
GSK sta conducendo diversi studi clinici  in parallelo, tutti finalizzati a valutare l’effetto di drisapersen in ragazzi con DMD con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 51.