A marzo 2011, presso l’Unità Operativa Complessa di Neurologia e Malattie Neuromuscolari del Policlinico di Messina, il gruppo di Sonia Messina e di Giuseppe Vita ha dato il via a uno studio clinico pilota sull’utilizzo del flavocoxid nella DMD.
Il trial di fase 1/2, finanziato da Parent Project Onlus attraverso il Fondo Daniele Amanti, ha lo scopo primario di testare sicurezza e tollerabilità ed eventuale efficacia del flavocoxid (Limbrel), un flavonoide di origine naturale che ha dimostrato effetti benefici nel modello sperimentale per la distrofia muscolare, il topo 
mdx.
Ad oggi, sono 19 i bambini di età compresa tra i 6 e i 14 che stanno partecipando alla sperimentazione clinica. 17 pazienti hanno già completato 6 mesi di trattamento e altri 4 pazienti hanno terminato i 12 mesi totali. Un paziente è di prossima inclusione nel trial e probabilmente il reclutamento sarà concluso dopo l’estate.
Fino ad ora il farmaco è risultato sicuro e ben tollerato anche in associazione con cortisone, non è stato rilevato nessun effetto avverso, né di tipo lieve né di tipo severo. Non è stata osservata nessuna alterazione clinicamente significativa che possa mostrare un qualsiasi tipo di tossicità.
Inoltre, alcune analisi preliminari hanno confermato precedenti evidenze sperimentali riguardo a l’effetto antiossidante ed antiinfiammatorio del flavocoxid.
E’ però importante sottolineare che, come per tutti i trial, i risultati veri e propri su sicurezza, tollerabilità ed eventuali indicazioni dell’efficacia saranno resi noti ufficialmente solo alla fine dello studio. Ovvero quando tutti i pazienti avranno terminato la sperimentazione e tutti i dati saranno stati raccolti ed elaborati.
Leggi anche:
SECONDO PROGETTO PER IL FONDO DANIELE AMANTI
FONDO DANIELE AMANTI
