E’ uscita in questi giorni – e sta suscitando molto interesse – una notizia il cui titolo, con alcune variazioni è “Staminali: da liquido amniotico cellule per cura distrofia”. La notizia riguarda un importante studio di base, ma è necessario chiarire alcuni aspetti.
Il lavoro, “Amniotic Fluid Stem Cells Restore the Muscle Cell Niche in a HSA-Cre, SmnF7/F7 Mouse Model”, è stato pubblicato sulla prestigiosa rivista Stem Cells ed è stato effettuato su topi modello per l’atrofia muscolare spinale (SMA). Partendo da questa premessa, seguono due precisazioni.
La prima è che lo studio, finora, ha riguardato la SMA una patologia caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni inferiori. La SMA, pur ricadendo sotto il più grande ombrello delle malattie neuromuscolari, ha una base genetica che non è sovrapponibile alle altre distrofie muscolari e, in particolare, è molto lontana dalla distrofia muscolare di Duchenne/Becker. Prima di poter immaginare un’ipotetica applicazione anche per la DMD/BMD è dunque necessario validare questo approccio studiandone gli effetti anche in topi modello per la distrofia. Questo non è ancora avvenuto.
La seconda considerazione, è che, trattandosi di un primo lavoro di ricerca su modello animale, saranno necessari altri anni di studi pre-clinici e clinici prima di poter arrivare a un’ipotetica applicazione sull’uomo; un tempo stimabile, attualmente, in 6-10 anni (per saperne di più, potete leggere trial clinico) . E’ quindi prematuro parlare di cura, parola che, non ci stancheremo mai di ripeterlo, va usata con molta attenzione.
Pur senza nulla togliere alla validità dello studio e anzi riconoscendone l’importanza, ritenevamo importante chiarire questi due fondamentali aspetti per correttezza nei confronti delle nostre famiglie e della nostra comunità.
