Un recente studio, pubblicato sulla prestigiosa rivista Nature e guidato da Gordon Lynch dell’Università di Melbourne, mostra come sia possibile preservare la morfologia e la funzionalità del muscolo distrofico aumentando i livelli di Hsp72, una proteina coinvolta, indirettamente, nella regolazione dei livelli di calcio all’interno della cellula.
In assenza di Distrofina infatti i meccanismi che regolano l’ingresso del calcio nella cellula risultano fortemente compromessi determinandone un eccessivo accumulo. Elevati livelli di calcio intracellulare, a loro volta, scatenano una cascata di eventi che porta a uno stato d’infiammazione cronica e a continui cicli di degenerazione muscolare, cui segue un processo rigenerativo progressivamente sempre più inefficace.
Gli autori della pubblicazione hanno mostrato che topi modello per la distrofia muscolare in grado di produrre quantità più elevate di Hsp72presentano una migliore funzionalità e morfologia del tessuto muscolare rispetto a topi di controllo. I ricercatori hanno inoltre dimostrato che il miglioramento osservato dipende dalla capacità di Hsp72 di aumentare l’attività di un regolatore dei livelli di calcio intracellulare, la proteina SERCA, stimolandone la capacità di riassorbire il calcio in eccesso. Il team di Lynch ha poi dimostrato che risultati simili vengono osservati anche quando un’elevata espressione di Hsp72 viene indotta attraverso la somministrazione di un farmaco, denominato BGP-15. I topi trattati hanno mostrato anche un significativo aumento nella durata della vita che in questo modello è fortemente ridotta.
BGP-15 è un farmaco attualmente in sperimentazione in pazienti con diabete mellito di tipo 2. Ad oggi i risultati raccolti dai trial in cui è stato somministrato non hanno evidenziato effetti collaterali legati al suo impiego, questo rappresenta un buon punto di partenza per poter pensare ad eventuali futuri impieghi di questo composto come trattamento per rallentare la progressione della DMD.
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