Grazie alla Fondazione Roma, che ne sosterrà le attività per un anno, continuerà a svilupparsi il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD. Uno strumento prezioso per l’intera comunità Duchenne che, consentendo di migliorare e velocizzare la circolazione di informazioni, sostiene iprogressi della ricerca.
Un progetto che si sposa perfettamente con le attività della Fondazione Roma che opera in cinque aree di intervento, con l’obiettivo di costruire una welfare community che, ispirandosi ai principi di solidarietà e di sussidiarietà, sappia rispondere ai bisogni di una società in perenne evoluzione.
In tutto il mondo sono numerosi i gruppi di ricerca biologica e clinica che studiano attivamente la distrofia muscolare e negli ultimi anni le conoscenze sulle cause della malattia e sulle possibili terapie si sono ampliate considerevolmente, fino ad arrivare finalmente alle primesperimentazioni sull’uomo.
E’ sulla base di questi progressi che Parent Project Onlus ha deciso di sviluppare il Registro Italiano Pazienti DMD/BMD. Si tratta del primoregistro genetico nazionale di questo tipo gestito da pazienti, e nasce per accelerare la definizione di nuovi approcci clinici e terapeutici per la distrofia di Duchenne e Becker. Il Registro dà, innanzitutto, la possibilità di razionalizzare le informazioni per comprendere meglio la patologia e può essere utilizzato per identificare rapidamente pazienti idonei ad un determinato studio clinico velocizzando anche la progettazione di nuove sperimentazioni, anche su base internazionale. Infatti, dal 2009 a oggi, il Registro ha potuto rispondere a ben sedici richieste di dati per la progettazione e l’avvio di uno studio clinico.
I dati inseriti nel Registro confluiscono nel Registro Globale TREAT-NMD, un network globale di registri nazionali armonizzati per la DMD. Il Registro Globale racchiude 42 registri di 41 diversi Paesi che raccolgono le informazioni di più di diecimila pazienti nel mondo, tutti con diagnosi DMD o BMD confermata.
Il Registro, inoltre, incoraggia la comunicazione tra i pazienti e i clinici, estimola la partecipazione dei pazienti alla gestione della propria condizione. Infine, è uno strumento fondamentale per avere una stima aggiornata sull’incidenza della malattia nella popolazione italiana, un dato che a tutt’oggi manca nel nostro paese, aggiornare un database che in questi anni è diventato uno strumento indispensabile per tutta l’équipe multidisciplinare e i ricercatori per monitorare gli sviluppi epidemiologicidella patologia.
Il Registro è online sul sito www.registrodmd.it
