Si chiama miR-31 il microRNA identificato dal team di Irene Bozzoni, dell’Università Sapienza di Roma, e potrebbe rivelarsi un nuovo alleato negli approcci terapeutici contro la Duchenne.
Lo studio, sostenuto da Parent Project Onlus e da Telethon, è stato pubblicato su EMBO Reports, ed è stato condotto su cellule muscolari di topo e umane.
Il team della Sapienza, comparando le biopsie di soggetti sani e soggetti affetti da distrofia muscolare di Duchenne, ha potuto notare che in questi ultimi, i livelli di miR-31 erano più abbondanti. Gli studi condotti hanno evidenziato che uno dei ruoli di questa molecola è quello di controllare la sintesi della 
Distrofina, reprimendone la traduzione.
Il controllo dell’attività del miR-31, dunque, favorirebbe un aumento della produzone della Distrofina, e potrebbe dunque rappresentare un metodo efficace per migliorare l’efficacia dell’Exon skipping, un approccio terapeutico attualmente in fase di sperimentazione che è già potenzialmente in grado di ripristinare parzialmente la sintesi della Distrofina, trasformando la distrofia muscolare di Duchenne nella sua variante meno aggressiva, la distrofia di Becker.
Per saperne di più:
COMUNICATO 11.01.11
Exon skipping: la via italiana
