Si torna a parlare di Sildenafil e distrofia. Al Kennedy Krieger Institute di Baltimora è in avvio uno studio di ricerca per valutare l’efficacia del Sildenafil nel migliorare la funzionalità cardiaca e prevenire l’ipertrofia del ventricolo sinistro, la prima manifestazione di compromissione cardiaca nella DMD.
Lo studio è di fase 2, 
randomizzato, in doppio-cieco, e coinvolgerà 30 ragazzi di età superiore ai 15 anni che verranno suddivisi in due gruppi, uno che riceverà il farmaco e uno il placebo per i primi sei mesi di sperimentazione. La fase conclusiva del trial è invece di tipo ‘open-label‘, cioè il Sildenafil verrà somministrato a entrambi i gruppi, e durerà un altro semestre.
La sperimentazione su modelli animali ha dato finora risultati positivi, dimostrando che il farmaco agisce per via indiretta sul cuore. Il Sildenafil previene il blocco di una via di segnalazione cellulare che, oltre a mantenere dilatati i vasi sanguigni e assicurare un adeguato flusso sanguigno, protegge le cellule cardiache dalla degenerazione e dai danni meccanici.
I ricercatori si aspettano di ottenere, dopo i primi 6 mesi di trial, un miglioramento di almeno il 10% nel volume del ventricolo sinistro misurato a fine sistole. In questo modo si dimostrerebbe che il Sildenafil esercita effetti benefici sul cuore allo stesso modo dei farmaci betabloccanti, degli ACE-inibitori e delle terapie di resincronizzazione cardiaca, cioè i principali trattamenti per le disfunzioni cardiache. Verranno indagate anche differenze nella funzione sistolica-diasistolica e nelle dimensioni del ventricolo sinistro attraverso risonanza magnetica e si stabiliranno la sicurezza del trattamento e i suoi possibili effetti collaterali, principalmente a carico dei polmoni.
Lo studio, è la prima sperimentazione sull’uomo. Dato che il Sildenafil è già in commercio, raccomandiamo a tutti di non assumerlo autonomamentenella speranza di ottenere un possibile effetto benefico. I ricercatori si stanno impegnando per valutare i possibili benefici che il farmaco ha sul cuore e gli eventuali effetti collaterali: l’impiego del farmaco è a livello del tutto sperimentale e non è ancora possibile ipotizzarne un possibile utilizzo terapeutico sui bambini e ragazzi Duchenne.
