Liestal, Svizzera, 29 Ottobre 2007 – Santhera Pharmaceuticals, una compagnia farmaceutica svizzera specializzata sulle malattie neuromuscolari, annuncia oggi i primi positivi risultati, ottenuti mediante la valutazione di parametri cardiaci e respiratori, da un Trial clinico in Fase IIa di 12 mesi con SNT-MC17 (
Idebenone) nella Distrofia Muscolare Duchenne (DMD). Grazie a questi risultati Santhera proseguirà lo sviluppo clinico del SNT-MC17 nella DMD. Questo studio preliminare in doppio-cieco,randomizzato, controllato con placebo, della durata di 12 mesi, è stato condotto presso l’Università di Leuven, in Belgio. In totale 21 pazienti DMD, di età compresa tra gli 8 e i 16 anni sono stati arruolati per verificare l’efficacia e la tollerabilità di un dosaggio di SNT-MC17 (450 mg/die) comparata al placebo. Tredici pazienti hanno ricevuto SNT-MC17 mentre 8 pazienti sono stati assegnati casualmente al gruppo placebo. Non ci sono stati pazienti che hanno abbandonato lo studio e la compliance è stata molto buona. Un dettaglio molto importante è rappresentato dal fatto che non c’è stata alcuna differenza nella sicurezza e nella tollerabilità tra i pazienti che hanno ricevuto SNT-MC17 rispetto al gruppo placebo, sottolineando ulteriormente l’eccellente profilo di sicurezza del SNT-MC17 anche in questa popolazione pediatrica. Il primo obiettivo è stato verificare se il SNT-MC17 migliora o rallenta il declino della funzione cardiaca nei pazienti DMD, utilizzando un approfondito approccio ecocardiografico che includeva l’esame Doppler del tessuto cardiaco e una nuova tecnica chiamata “Strain Rate Imaging Technology”. Il primo valore di controllo è stata la misurazione dei cambiamenti della contrattilità di quella regione del muscolo cardiaco che è colpita precocemente e più severamente nella maggior parte dei pazienti Duchenne, misurata attraverso l’inspessimento radiale sistolico della parete infero-laterale del ventricolo sinistro. Dopo un trattamento di 12 mesi con SNT-MC17, i pazienti DMD hanno mostrato una tendenza al miglioramento di questo parametro funzionale cardiaco rispetto al gruppo placebo (P=0.098). In aggiunta a questi dati, nei pazienti trattati con SNT-MC17 sono migliorati anche alcuni dei parametri respiratori. Ancora più importante e statisticamente significativo è stato il miglioramento ottenuto sulla funzione polmonare dei pazienti misurata attraverso il picco di tosse (peak flow P=0.042). I pazienti trattati con SNT-MC17 hanno migliorato questo parametro a differenza dei pazienti che assumevano il placebo che invece sono peggiorati nel corso dello studio. Queste osservazioni sono anche più interessanti alla luce del fatto che la maggior parte dei pazienti più grandi, e quindi con sintomi più gravi, sono casualmente rientrati nel gruppo di trattamento con SNT-MC17, mentre la maggior parte dei pazienti più giovani, meno colpiti, sono stati casualmente assegnati al gruppo che ha assunto il placebo. Sebbene questo abbia causato differenze nella definizione di un riferimento (baseline) e abbia complicato l’interpretazione di alcune di queste osservazioni, è incoraggiante che perfino questi pazienti colpiti in maniera più severa abbiano mostrato un miglioramento.
“A dispetto delle ridotte dimensioni del campione che ha partecipato a questo studio pilota e delle limitazioni che ciò ha comportato, con l’SNT-MC17 abbiamo potuto vedere diversi sviluppi interessanti che incoraggiano il proseguimento degli studi con questo composto nella DMD. In particolare è stata molto incoraggiante la variazione ottenuta nei parametri cardiaci e respiratori, dal momento che questi sono rappresentativi di complicanze spesso fatali per questa patologia. Vogliamo ringraziare i pazienti e i familiari che hanno partecipato a questo trial pilota randomizzato a lungo termine, permettendoci di testare per la prima volta la capacità da parte del SNT-MC17, e del suo unico meccanismo di azione, di poter potenzialmente fornire un beneficio terapeutico per questa gravissima patologia”, ha dichiarato Gunnar Buyse, professore associato di neurologia pediatrica presso l’Università di Leuven e principale ricercatore in questo studio. “Siamo stati molto fortunati per questa opportunità di collaborazione con il gruppo di Leuven in questo studio. Questo team possiede una grande esperienza nella clinica e nella ricerca sia per quanto riguarda gli aspetti neurologici che per quelli cardiologici del trattamento dei pazienti Duchenne. In basi ai promettenti dati il che gruppo dei ricercatori è riuscita ad analizzare finora, noi di Santhera siamo entusiasti di procedere nello sviluppo clinico del SNT-MC17 per la DMD. Nelle prossime settimane, i ricercatori studieranno in modo approfondito i dati e ci aspettiamo che i risultati che potremo ottenere ci forniranno ottime indicazioni per la progettazione e la conseguente realizzazione di ulteriori sviluppi clinici”, ha aggiunto Thomas Meier, Direttore scientifico di Santhera. Le basi scientifiche di questo trial sono state costruite sui promettenti dati ottenuti in uno studio condotto in collaborazione tra l’Università di Leuven e Santhera. In un modello murino ben consolidato per la DMD, è stato dimostrato che una somministrazione precoce ed a lungo termine di SNT-MC17 mostra una efficace cardioprotezione e migliora la performance negli esercizi. Questi dati sono stati presentati al Meeting Annuale della American Academy of Neurology a Boston, USA, all’inizio di quest’anno. In seguito ad ulteriori analisi dei dati ottenuti nel trial in Fase IIa, comunicate oggi, Santhera intende richiedere un parere all’European Medicines Agency (EMEA) ed alla US Food and Drug Administration (FDA) in preparazione di ulteriori sviluppi clinici del SNT-MC17. Il composto ha già ottenuto la designazione di farmaco orfano per la DMD, sia in Europa che negli Stati Uniti. Nell’Agosto 2007, Santhera e Takeda Pharmaceutical Company Limited (TSE: 4502) hanno annunciato un accordo in base al quale Santhera ha garantito i diritti esclusivi di marketing per il SNT-MC17 nella DMD in Europa e in Svizzera alla Takeda.
Fonte: Santhera Pharmaceuticals Holding AG Hammerstrasse 47 CH-4410 Liestal / Switzerland Phone +41 (0)61 906 89 50 Fax +41 (0)61 906 89 51 www.santhera.com
