Le distrofie muscolari rappresentano un gruppo complesso di malattie genetiche rare che compromettono progressivamente la funzione muscolare e riducono la qualità della vita dei pazienti. Tra queste, la distrofia muscolare di Duchenne, le miopatie centronucleari legate all’X e le distrofie muscolari congenite richiedono approcci terapeutici innovativi. Lo sviluppo di terapie geniche rappresenta una delle più promettenti frontiere della ricerca, ma richiede strumenti sperimentali avanzati in grado di valutare sicurezza ed efficacia prima della traduzione clinica.
Il progetto MAGIC nasce con l’obiettivo di accelerare lo sviluppo delle terapie geniche per le distrofie muscolari, combinando genetica, bioingegneria e modelli preclinici all’avanguardia. Grazie a una collaborazione internazionale che coinvolge istituti di ricerca, università, aziende e associazioni di pazienti, MAGIC punta a creare modelli muscolari altamente innovativi e piattaforme di testing che possano portare più rapidamente a terapie efficaci.
Il Progetto
MAGIC sviluppa modelli muscolari umanizzati estremamente accurati per studiare le distrofie muscolari e testare nuovi vettori virali per la terapia genica. Utilizzando tecnologie come la microfabbricazione, la microfluidica e la differenziazione delle cellule staminali umane, il progetto crea piattaforme che replicano il tessuto muscolare distrofico, consentendo di sviluppare strategie di editing genetico e terapie di precisione su misura per ciascuna patologia.
Il progetto esplora anche approcci innovativi come i dispositivi Muscle-on-Chip, che permettono di simulare in laboratorio le condizioni dei muscoli malati, e l’ingegneria dei vettori virali più sicuri ed efficienti. MAGIC mantiene un forte focus sul paziente, lavorando a stretto contatto con associazioni come Muscular Dystrophy UK, Duchenne Data Foundation e Parent Project, in modo che la ricerca rimanga centrata sulle esigenze reali delle persone affette da distrofie muscolari.
Attraverso la collaborazione, l’innovazione tecnologica e la multidisciplinarietà, MAGIC mira a creare strumenti pratici e strategie terapeutiche che possano avere un impatto concreto sulla vita dei pazienti.
Ruolo di Parent Project
Parent Project, associazione italiana attiva dal 1996 a supporto di pazienti e famiglie con DMD e BMD, partecipa al progetto MAGIC come partner attivo nella promozione e diffusione dei risultati della ricerca. L’associazione contribuisce a sensibilizzare la comunità Duchenne e Becker, garantendo che la voce dei pazienti e delle famiglie sia sempre integrata nelle attività scientifiche. Grazie a questa collaborazione, Parent Project rafforza il legame tra ricerca avanzata e bisogni delle famiglie italiane, promuovendo trasparenza, informazione e partecipazione attiva.
Obiettivi e approccio del progetto
MAGIC punta a sviluppare modelli muscolari avanzati e piattaforme sperimentali che consentano di testare nuove terapie geniche con maggiore sicurezza ed efficacia. L’obiettivo è creare strategie terapeutiche di precisione e tecnologie innovative per affrontare mutazioni specifiche nelle distrofie muscolari più complesse. Il progetto adotta un approccio multidisciplinare, integrando genetica, bioingegneria e traduzione preclinica avanzata, e collabora attivamente con piccole e medie imprese per facilitare la traduzione dei risultati della ricerca in applicazioni concrete.
Grazie a questo modello collaborativo e alla costante attenzione al paziente, MAGIC non solo sviluppa strumenti e terapie all’avanguardia, ma contribuisce anche a costruire un ecosistema scientifico sostenibile e centrato sulle esigenze delle persone affette da distrofie muscolari, accelerando l’accesso a trattamenti efficaci.
