Partecipa al Becker Education and Engagement Event 2025
Un’occasione di incontro, confronto e appartenenza per la comunità BMD Anche quest’anno Parent Project è al fianco della rete TREAT-NMD per sostenere…
Dolomiti X Duchenne 2025: pedalate che diventano abbracci
Dolomiti X Duchenne non è solo un evento. È un battito collettivo. È un’onda che parte dai pedali e arriva dritta al cuore. Dal 26 al 29 giugno, per…
Sevasemten: un aggiornamento positivo
Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…
Dolomiti for Duchenne: 3 giorni di bici e solidarietà
L’evento che sostiene la ricerca sulla distrofia muscolare e i servizi per le famiglie Si è svolto in Val Pusteria dal 26 al 29 giugno, per la sua…
E’ nata la rete Associazioni Malattie Rare Piemonte e Valle d’Aosta
Lo scorso 24 giugno è nata ufficialmente, con la sottoscrizione di un regolamento comune, la Rete Associazioni di Malattie Rare Piemonte e Valle…
Dolomiti for Duchenne: dove la passione per la bici incontra la solidarietà
L’evento che sostiene la ricerca sulla distrofia muscolare e i servizi per le famiglie Dal 26 al 29 giugno 2025 a Villabassa-Niederdorf (BZ)…
Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi
Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…
Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso
Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…
Accessibilità in Vacanza: Guida per Famiglie
È arrivata l’estate anche quest’anno e, dunque, le nostre meritate vacanze. Talvolta, però, la villeggiatura non è l’occasione di ricaricare le…
Notizie
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Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE
REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa nel quale annuncia nuovi dati positivi provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY…
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