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La nuova figura del “Paziente Esperto” – Intervista a Stefano Mazzariol

Stefano Mazzariol, padre di Marco di 5 anni con la Distrofia muscolare di Duchenne e Vice Presidente di Parent Project Onlus, è uno tra i primi 50…


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Santhera fornisce un aggiornamento sulla richiesta regolatoria per Raxone® (idebenone)nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

Liestal, Svizzera, 3 maggio, 2016 - Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato di aver presentato alla FDA del materiale informativo completo…


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I colori di di Pegaso

Si terrà dal 6 al 20 Maggio 2016, presso la Loft Gallery Spazio MatEr (via dei Muratori 11 - Roma), la mostra "I colori di Pegaso", nella quale sarà…


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Diversamente creativi… a Perugia!

Nel centro storico di Perugia (piazza IV Novembre), venerdì 6 maggio, dalle ore 9,30 alle 13,30, si svolgerà la X edizione del progetto “Diversamente…


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Ritorna il Torneo Duchenne: una grande festa dello sport per la ricerca!

Sabato 21 e Domenica 22 Maggio 2016 Oratorio Monvalle - Piazza S. Stefano 1 – Monvalle (VA)

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Esami respiratori più vicino a casa con il progetto “30 e lode”

La progressiva  compromissione dei muscoli respiratori legata alla distrofia muscolare di Duchenne porta ad un graduale indebolimento della tosse,…


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Sarepta ha rilasciato una dichiarazione sull'esito del comitato consultivo per l'impiego di Eteplirsen nel trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne

CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 25, 2016-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice di terapie innovative basate sull'RNA,…


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La FDA autorizza l’IND di Summit consentendo l’espansione negli Stati Uniti di PhaseOut DMD, il trial clinico di fase 2 con Ezutromid (SMT C1100).

L’arruolamento dei pazienti con DMD negli Stati Uniti dovrebbe iniziare nella seconda metà del 2016. La modulazione dell’utrofina offre un…


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