Dal 7 al 9 aprile si è svolto a Roma il Cardiopulmonary Consensus in Duchenne: un meeting internazionale, organizzato da Parent Project aps in collaborazione con Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

L’evento ha riunito circa 50 specialisti da Stati Uniti, Italia e Francia – principalmente cardiologi e pneumologi – e ha rappresentato un’importante opportunità di confronto sulle pratiche adottate nei diversi Paesi, mettendo in luce le forze e le differenze nei metodi di gestione clinica dei pazienti.

 

Perché questo meeting

Questo meeting, così come quelli che lo hanno preceduto, si inserisce nel quadro delle attività messe in campo da Parent Project per ottimizzare sempre più la gestione clinica dei pazienti e consolidare la rete di specialisti a livello non solo nazionale, ma internazionale.

Lo scopo di questo incontro è stato quello di esplorare le questioni chiave relative all’assistenza cardiorespiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne e Becker e creare le premesse per la definizione di linee guida globali più chiare e condivise: all’orizzonte, l’obiettivo di ottimizzare la presa in carico e, quindi, la salute e il benessere dei pazienti nel mondo.

Negli ultimi anni Parent Project aps e PPMD hanno collaborato per la realizzazione di una serie di eventi internazionali. In Italia sono stati dedicati 2 meeting all’ambito endocrinologico ed uno all’ambito respiratorio, mentre negli Usa è stata realizzata una serie di workshop sulla presa in carico cardiologica. Queste esperienze stanno concorrendo al rafforzamento di una rete collaborativa tra Europa e Stati Uniti.

Grazie alla crescente diffusione di linee guida internazionali per la presa in carico secondo standard di cura condivisi, lo scenario della Duchenne continua ad evolvere: i clinici oggi si relazionano sempre più con i bisogni di pazienti che diventano adulti e quindi presentano nuove complicanze che devono essere affrontate.  La comunità scientifica e quella dei pazienti si trovano a vivere in un contesto dinamico: ci sono nuove terapie sperimentali e farmaci approvati, elementi che vanno tenuti in considerazione nel quadro del necessario monitoraggio della salute respiratoria e cardiaca.

A guidare i lavori è stata la prospettiva generale di:

  • definire come ottimizzare l’assistenza per tutti i pazienti in tutte le fasi della malattia;
  • creare una rete internazionale di collaborazione per scambiare opinioni e idee, evidenziare le migliori pratiche e i diversi approcci lungo tutto l’arco della vita, affrontare e valutare le sfide critiche, le lacune nell’assistenza e le opportunità per una migliore gestione della patologia.

Foto a cura di Massimo Mazzotta

Come si è svolto

Dopo il benvenuto, la prima giornata è stata dedicata alla restituzione dei principali workshop collaborativi (organizzati da Parent Project e da PPMD) realizzati negli ultimi anni in ambito cardiaco e pneumologico. A completare il quadro, un focus sull’impatto delle nuove terapie per la DMD, che ha fornito una visione complessiva, utile come punto di partenza per i lavori.

Il secondo giorno, i partecipanti sono stati divisi in due gruppi per approfondire rispettivamente le tematiche respiratorie e cardiache. Ogni sessione di gruppo è stata seguita da una discussione aperta, con l’obiettivo di allineare le opinioni degli esperti.

Nel terzo giorno, i gruppi si sono riuniti per presentare le principali conclusioni e raccomandazioni emerse dalle discussioni.

 

Le conclusioni raggiunte

Dagli scambi stimolanti tra i gruppi sono emersi alcuni aspetti significativi, tra cui:

  • L’importanza di adottare un approccio multidisciplinare, in particolare per le terapie cardiovascolari avanzate, come VAD, trapianto e defibrillatore;
  • Il valore dei dati longitudinali, fondamentali per comprendere i cambiamenti nel tempo;
  • Il ruolo cruciale del lavoro in rete, allargando la rete ad altri clinici e condividendo maggiormente i dati anche tra i centri;
  • la necessità di un linguaggio chiaro nelle raccomandazioni, che evidenzi i pro e i contro di ogni scelta, permettendo a pazienti e caregiver di prendere decisioni informate.

Molti partecipanti hanno espresso entusiasmo per l’alto valore contenutistico del meeting, per la concreta occasione di confronto tra colleghi/e e per l’accoglienza ricevuta durante lo svolgimento dell’evento.

Da questo evento, oltre a un consensus paper, scaturirà una serie di pubblicazioni sulle singole tematiche affrontate dai diversi gruppi di lavoro e si definiranno linee guida internazionali aggiornate per la gestione cardiorespiratoria della patologia.

 Il meeting è stato realizzato grazie al sostegno di Avidity Biosciences, Capricor Therapeutics, Catalyst Pharmaceuticals, Edgewise Therapeutics, Italfarmaco, ITF Therapeutics, NS Pharma, Roche, Santhera Pharmaceuticals, Sarepta Therapeutics, Secretome Therapeutics e Wave Life Sciences.

 

Leggi qui il comunicato stampa post evento

Per ulteriori informazioni: scienza@parentproject.it