Studi clinici: quali stanno reclutando adesso

In questo periodo diversi studi clinici per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) si trovano in fase di reclutamento, nello specifico uno studio con Givinostat e due di exon skipping. Di seguito una panoramica riepilogativa di ciascuno studio e in fondo una tabella con i principali criteri di inclusione per facilitare l’identificazione degli studi di interesse.

Per maggiori informazioni potete contattare l’area Scienza di Parent Project scrivendo a scienza@parentproject.it o informa@registrodmd.it, o consultare la brochure Trial clinici 2026.

Givinostat: studio clinico Ulysses

Givinostat ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio ed è oggi disponibile per i pazienti DMD di età superiore ai 6 anni deambulanti e in trattamento stabile con steroide.

Ai fini di raccogliere dati che possano supportare un’eventuale estensione all’impiego di Givinostat anche per i pazienti non deambulanti, è attualmente un corso lo studio clinico di fase 3, Ulysses..

Lo studio, finanziato da Italfarmaco, è in doppio cieco e controllato con il placebo. Durante il trial i pazienti saranno assegnati casualmente al gruppo che riceverà la molecola sperimentale o il placebo. Il trattamento sarà somministrato per via orale, due volte al giorno, per un periodo complessivo di 18 mesi.

In Italia il trial coinvolge 5 centri clinici: 

Per maggiori informazioni sul trial, potete visitare il sito https://clinicaltrials.gov/study/NCT05933057.

Exon skipping: studi clinici ELEVATE-44 ed ELEVATE-45

Questi due studi clinici di fase 1/2b, promossi da Entrada Therapeutics, sono attualmente in corso per pazienti DMD.

Entrambi gli studi hanno l’obiettivo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia delle rispettive molecole sperimentali (ENTR-601-44 per ELEVATE-44 e ENTR-601-45 per ELEVATE-45) rispetto al placebo in pazienti DMD con mutazione potenzialmente trattabile tramite skipping dell’esone 44 o 45.

Gli studi sono disegnati come trial in doppio cieco, controllati con placebo. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco sperimentale o il placebo, con un rapporto 3:1, tramite infusioni endovenose ogni 6 settimane circa. Al termine della fase in doppio cieco, i pazienti potranno essere eleggibili per una successiva fase di estensione in aperto.

ELEVATE-44

Lo studio è attivo presso i seguenti centri clinici: 

ELEVATE-45

Lo studio è attivo presso i seguenti centri clinici:

Per maggiori informazioni, potete visitare il sito clinicaltrials.gov (NCT07037862 per ELEVATE-44 e NCT07038824  per ELEVATE-45 e il sito di Entrada Therapeutics: https://www.entradatx.com/pipeline.

Tabella con i principali criteri di inclusione