Il progetto
Coordinatore: Parent Project aps. Scientific Coordinator: TREAT-NMD, LMUM, AUMC, FSHD Society, LUMC, Duchenne UK, UNEW
La gestione delle malattie rare e neuromuscolari richiede strumenti innovativi per raccogliere dati clinici e informazioni sullo stile di vita dei pazienti, al fine di migliorare la ricerca, le cure e la qualità della vita. Spesso le decisioni cliniche si basano su dati frammentari, senza una visione completa dell’esperienza quotidiana delle persone con patologie rare, limitando la possibilità di interventi personalizzati e di valutazioni basate sui reali bisogni dei pazienti.
Il progetto PaLaDIn nasce per colmare questa lacuna, sviluppando una piattaforma digitale innovativa che integri dati clinici, informazioni sulla vita quotidiana e misure di esito riportate dai pazienti, rendendo le persone con malattie neuromuscolari protagoniste attive nel processo di ricerca e nelle decisioni sanitarie.
Il Progetto
PaLaDIn (Patient Lifestyle and Disease Data Interactium) si propone di creare e implementare la piattaforma Interactium, uno strumento all’avanguardia per raccogliere dati completi sullo stato di salute e sulle esperienze quotidiane dei pazienti. Grazie a questo approccio, sarà possibile migliorare la comprensione delle malattie, accelerare lo sviluppo di trattamenti efficaci e fornire supporto concreto alle decisioni cliniche. La piattaforma consente di raccogliere dati provenienti da fonti diverse e di armonizzare le informazioni raccolte attraverso le Patient Reported Outcome Measures (PROMs) e le Patient Reported Experience Measures (PREMs), garantendo che le voci dei pazienti siano parte integrante di tutti i processi decisionali.
Oltre alla raccolta e integrazione dei dati, il progetto PaLaDIn sviluppa nuovi strumenti digitali di misurazione degli esiti tramite dispositivi indossabili, in linea con le preferenze e i bisogni dei pazienti, e produce dataset specifici per distrofia miotonica (DM) e distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD). In questo modo, la piattaforma non solo supporta le comunità Duchenne e Becker (DMD/BMD) e facio-scapolo-omerale (FSHD), ma fornisce un modello replicabile per altre malattie rare, massimizzando l’impatto della ricerca e l’utilità dei dati raccolti per clinici, ricercatori e industria farmaceutica.
Parent Project coordina il progetto PaLaDIn e guida il Patient Engagement, assicurando che le attività siano sempre centrate sulle esigenze dei pazienti. Grazie a questo ruolo strategico, Parent Project rafforza il legame tra ricerca avanzata, innovazione digitale e bisogni reali dei pazienti, promuovendo partecipazione attiva, trasparenza e empowerment della comunità Duchenne e Becker e di altre malattie neuromuscolari.
Obiettivi e attività del progetto
PaLaDIn punta a migliorare la qualità e l’utilizzo dei dati raccolti sui pazienti attraverso la piattaforma Interactium, massimizzandone interoperabilità, riusabilità e impatto clinico. Il progetto promuove la co-creazione di strumenti digitali innovativi, sviluppando nuove misure di esito adattate alle necessità dei pazienti e utilizzabili sia nei trial clinici sia nella pratica sanitaria quotidiana.
La piattaforma consente di raccogliere dati su stile di vita, esperienze cliniche e preferenze dei pazienti, favorendo decisioni cliniche più mirate e tempestive. Inoltre, PaLaDIn amplia l’accesso ai trial clinici grazie agli strumenti già sviluppati nelle comunità uchenne e Becker (DMD/BMD) e facio-scapolo-omerale (FSHD), estendendone l’applicazione ad altre malattie rare. L’insieme delle attività di raccolta dati, co-creazione di strumenti digitali e pubblicazione di dataset innovativi consente di rafforzare la partecipazione attiva dei pazienti, accelerare lo sviluppo di nuovi trattamenti e diffondere conoscenze utili a tutta la comunità delle malattie rare.
Beneficiari e impatto
Il progetto coinvolge pazienti, famiglie, clinici, ricercatori e industrie farmaceutiche, offrendo strumenti concreti per migliorare la comprensione delle malattie e l’efficacia dei trattamenti. PaLaDIn si propone di creare un ecosistema digitale sostenibile, dove le voci dei pazienti siano al centro della ricerca e delle decisioni sanitarie, con un impatto significativo sulla salute, l’autonomia e la qualità della vita delle persone con malattie neuromuscolari e rare.
