Givinostat: AIFA approva la rimborsabilità
Alla vigilia della nostra XXIII Conferenza Internazionale, siamo molto felici di condividere un aggiornamento diffuso oggi da AIFA tramite comunicato…
Studio Shield DMD: stop al reclutamento e chiusura anticipata del trial
Condividiamo con dispiacere la notizia diffusa lo scorso venerdì da Roche sullo studio Shield DMD con satralizumab nella DMD. Il trial, in corso…
Editing genomico: in partenza uno studio clinico nella DMD
L’azienda statunitense Precision BioSciences ha annunciato in un comunicato stampa di aver ricevuto il benestare della Food and Drug Administration…
Un questionario sul passaggio alla presa in carico per adulti
La Rete di Riferimento Europea per le Malattie Neuromuscolari (ERN EURO-NMD) sta conducendo un sondaggio anonimo a livello europeo per comprendere…
Terapia genica SRP-9001: nuovi risultati da Roche
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Roche sui principali risultati raccolti tre anni dopo il trattamento con la terapia…
Reclutamento Studio Clinico ELEVATE-44 per il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con…
Terapia genica SGT-003: un aggiornamento da Solid Biosciences
In una lettera alla comunità e in un comunicato stampa, l’azienda statunitense Solid Biosciences ha diffuso il 13 gennaio un aggiornamento…
Disponibile il report divulgativo del workshop ENMC sulla distrofia muscolare di Becker
Dal 21 al 23 novembre scorsi la nostra associazione ha partecipato al 290° Workshop Internazionale dell'ENMC (European Neuromuscular Centre),…
Dyne Therapeutics: risultati positivi dallo studio con z-rostudirsen (Dyne-251) per lo skipping dell’esone 51 nella DMD
In un comunicato stampa diffuso l'8 dicembre 2025, Dyne Therapeutics ha annunciato risultati incoraggianti dallo studio clinico DELIVER di fase 1/2…
Scienza
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Terapia genica SGT-003: un aggiornamento da Solid Biosciences
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Dyne Therapeutics: risultati positivi dallo studio con z-rostudirsen (Dyne-251) per lo skipping dell’esone 51 nella DMD
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AGAMREE® (vamorolone): Nuovi dati a lungo termine nella distrofia muscolare di Duchenne
Santhera Pharmaceuticals ha diffuso i risultati di uno studio a lungo termine sul farmaco AGAMREE® (vamorolone), utilizzato nel trattamento della…
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