Disponibile il report divulgativo del workshop ENMC sulla distrofia muscolare di Becker
Dal 21 al 23 novembre scorsi la nostra associazione ha partecipato al 290° Workshop Internazionale dell'ENMC (European Neuromuscular Centre),…
Dyne Therapeutics: risultati positivi dallo studio con z-rostudirsen (Dyne-251) per lo skipping dell’esone 51 nella DMD
In un comunicato stampa diffuso l'8 dicembre 2025, Dyne Therapeutics ha annunciato risultati incoraggianti dallo studio clinico DELIVER di fase 1/2…
AGAMREE® (vamorolone): Nuovi dati a lungo termine nella distrofia muscolare di Duchenne
Santhera Pharmaceuticals ha diffuso i risultati di uno studio a lungo termine sul farmaco AGAMREE® (vamorolone), utilizzato nel trattamento della…
Aggiornamenti su givinostat
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di eventi avversi gravi in bambini e giovani…
Webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”: novità su risultati e accesso in Italia
Giovedì 2 ottobre alle ore 17.00 si terrà il webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”, un appuntamento fondamentale per la comunità Duchenne e Becker.…
Reclutamento Studio Clinico ULYSSES Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…
Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine
Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei…
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…
Scienza
Dyne Therapeutics: risultati positivi dallo studio con z-rostudirsen (Dyne-251) per lo skipping dell’esone 51 nella DMD
In un comunicato stampa diffuso l'8 dicembre 2025, Dyne Therapeutics ha annunciato risultati incoraggianti dallo studio clinico DELIVER di fase 1/2…
AGAMREE® (vamorolone): Nuovi dati a lungo termine nella distrofia muscolare di Duchenne
Santhera Pharmaceuticals ha diffuso i risultati di uno studio a lungo termine sul farmaco AGAMREE® (vamorolone), utilizzato nel trattamento della…
Aggiornamenti su givinostat
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di eventi avversi gravi in bambini e giovani…
Webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”: novità su risultati e accesso in Italia
Giovedì 2 ottobre alle ore 17.00 si terrà il webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”, un appuntamento fondamentale per la comunità Duchenne e Becker.…
Reclutamento Studio Clinico ULYSSES Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…
Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine
Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei…
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…
Sevasemten: un aggiornamento positivo
Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…
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