Scienza

Progetto “Interazione tra muscolo e midollo spinale nella DMD”: un aggiornamento

A fine 2025 Parent Project ha ricevuto dalla Cassa Sovvenzione e risparmio fra il personale della Banca di Italia un contributo dedicato al progetto…


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Givinostat: AIFA approva la rimborsabilità

Alla vigilia della nostra XXIII Conferenza Internazionale, siamo molto felici di condividere un aggiornamento diffuso oggi da AIFA tramite comunicato…


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Studio Shield DMD: stop al reclutamento e chiusura anticipata del trial

Condividiamo con dispiacere la notizia diffusa lo scorso venerdì da Roche sullo studio Shield DMD con satralizumab nella DMD. Il trial, in corso…


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Editing genomico: in partenza uno studio clinico nella DMD

L’azienda statunitense Precision BioSciences ha annunciato in un comunicato stampa di aver ricevuto il benestare della Food and Drug Administration…


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Un questionario sul passaggio alla presa in carico per adulti

La Rete di Riferimento Europea per le Malattie Neuromuscolari (ERN EURO-NMD) sta conducendo un sondaggio anonimo a livello europeo per comprendere…


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Terapia genica SRP-9001: nuovi risultati da Roche

Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Roche sui principali risultati raccolti tre anni dopo il trattamento con la terapia…


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Reclutamento Studio Clinico ELEVATE-44 per il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti con…


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Terapia genica SGT-003: un aggiornamento da Solid Biosciences

In una lettera alla comunità e in un comunicato stampa, l’azienda statunitense Solid Biosciences ha diffuso il 13 gennaio un aggiornamento…


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Disponibile il report divulgativo del workshop ENMC sulla distrofia muscolare di Becker

Dal 21 al 23 novembre scorsi la nostra associazione ha partecipato al 290° Workshop Internazionale dell'ENMC (European Neuromuscular Centre),…


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