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Partecipa al Becker Education and Engagement Event 2025

Un’occasione di incontro, confronto e appartenenza per la comunità BMD Anche quest’anno Parent Project è al fianco della rete TREAT-NMD per sostenere…


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Dolomiti X Duchenne 2025: pedalate che diventano abbracci

Dolomiti X Duchenne non è solo un evento. È un battito collettivo. È un’onda che parte dai pedali e arriva dritta al cuore. Dal 26 al 29 giugno, per…


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Sevasemten: un aggiornamento positivo

Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…


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Dolomiti for Duchenne: 3 giorni di bici e solidarietà

L’evento che sostiene la ricerca sulla distrofia muscolare e i servizi per le famiglie  Si è svolto in Val Pusteria dal 26 al 29 giugno, per la sua…


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E’ nata la rete Associazioni Malattie Rare Piemonte e Valle d’Aosta

Lo scorso 24 giugno è nata ufficialmente, con la sottoscrizione di un regolamento comune, la Rete Associazioni di Malattie Rare Piemonte e Valle…


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Dolomiti for Duchenne: dove la passione per la bici incontra la solidarietà

L’evento che sostiene la ricerca sulla distrofia muscolare e i servizi per le famiglie  Dal 26 al 29 giugno 2025 a Villabassa-Niederdorf (BZ)…


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Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi

Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…


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Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso

Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…


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Accessibilità in Vacanza: Guida per Famiglie

È arrivata l’estate anche quest’anno e, dunque, le nostre meritate vacanze. Talvolta, però, la villeggiatura non è l’occasione di ricaricare le…


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