Solid Biosciences ha condiviso, in una lettera alla comunità, aggiornamenti su INSPIRE DUCHENNE, lo studio clinico basato sulla terapia genica SGT-003 sviluppata dall’azienda per il trattamento della Duchenne.

INSPIRE DUCHENNE è uno studio multicentrico di Fase 1/2 in corso negli Stati Uniti che indaga la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di una singola infusione endovenosa di SGT-003 in ragazzi DMD deambulanti. L’azienda ha comunicato che lo studio ha visto la somministrazione di tre partecipanti e che SGT-003 è stato finora ben tollerato. 

Visti i primi risultati incoraggianti dello studio, il target di arruolamento è stato ampliato a 43 partecipanti ed è stata allargata la fascia di età, passando dalla fascia 4-7 anni a quella 4-11 anni. 

Inoltre, è stato modificato l’intervallo di tempo per la valutazione degli endpoint funzionali da 12 a 18 mesi, per individuare meglio la capacità di SGT-003 di influire sul decorso della patologia nel tempo.

Per sostenere l’espansione dello studio, è stato attivato un ulteriore centro clinico e Solid prevede di aggiungere tre nuovi centri clinici negli Stati Uniti e in Canada entro la fine dell’anno.

L’azienda sta, inoltre, pianificando di espandere lo studio in Europa nella prima metà del 2025.  

Per ulteriori informazioni sullo studio è possibile visitare il sito (in inglese): https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06138639.

Potete contattare l’ufficio scientifico di Parent Project (scienza@parentproject.it) per approfondimenti.