Area Scienza PP

Italfarmaco riceve dalla FDA la designazione di patologia pediatrica rara per givinostat per i pazienti con DMD e annuncia il completamento del reclutamento dello studio di fase 3 EPIDYS

Con estremo piacere condividiamo gli ultimi aggiornamenti da Italfarmaco che ha ricevuto dalla agenzia regolatoria americana Food and Drug…


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Santhera annuncia l’interruzione dello studio di fase 3 SIDEROS e dello sviluppo di Puldysa® nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

6 ottobre 2020 Con estremo disappunto condividiamo quanto riportato in un comunicato stampa diffuso stamattina da Santhera Pharmaceuticals, che ha…


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Lettera alla comunità Duchenne: la FDA revoca la sospensione clinica dello studio clinico IGNITE DMD

Riceviamo e condividiamo una lettera indirizzata alla comunità da Solid Bioscience sul suo studio di terapia genica con la…


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Aggiornamenti dal 25° Congresso Internazionale della World Muscle Society: l’azienda farmaceutica Catabasis Pharmaceuticals annuncia i risultati di nuovi studi preclinici

Al Congresso Internazionale della World Muscle Society, in corso in questi giorni in forma virtuale, nella sessione poster la biotech statunitense…


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Nuovi risultati a due anni per la terapia genica SRP-9001 di Sarepta

Sono stati diffusi ieri da Sarepta i risultati delle analisi relative a due anni post trattamento provenienti dai quattro pazienti DMD trattati con…


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Una serie di incontri in modalità webinar per la comunità Duchenne e Becker

4 appuntamenti per famiglie, pazienti e operatori sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Negli scorsi anni Parent Project aps,…


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MKP5, un nuovo potenziale bersaglio per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

Un lavoro recentemente pubblicato sulla rivista scientifica Science Signaling, condotto da un gruppo di ricercatori della Yale University nel…


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Santhera annuncia la pubblicazione dei dati a lungo termine del trattamento con vamorolone in ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa diffuso il 22 settembre, l’azienda farmaceutica Santhera Pharmaceuticals ha annunciato la pubblicazione, sulla rivista…


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Santhera annuncia la pubblicazione dei dati che dimostrano a livello molecolare il differente meccanismo d’azione di vamorolone rispetto ai corticosterioidi

In un comunicato stampa diffuso il 14 settembre, l'azienda farmaceutica Santhera Pharmaceutical annuncia che i ricercatori della Emory University di…


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