5 Nov 2025
AGAMREE® (vamorolone): Nuovi dati a lungo termine nella distrofia muscolare di Duchenne
Santhera Pharmaceuticals ha diffuso i risultati di uno studio a lungo termine sul farmaco AGAMREE® (vamorolone), utilizzato nel trattamento della…
27 Ott 2025
Aggiornamenti su givinostat
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di eventi avversi gravi in bambini e giovani…
17 Set 2025
Webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”: novità su risultati e accesso in Italia
Giovedì 2 ottobre alle ore 17.00 si terrà il webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”, un appuntamento fondamentale per la comunità Duchenne e Becker.…
16 Set 2025
Reclutamento Studio Clinico ULYSSES Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…
26 Ago 2025
Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine
Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei…
25 Lug 2025
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…
22 Lug 2025
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…
4 Lug 2025
Sevasemten: un aggiornamento positivo
Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…
18 Giu 2025
Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi
Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…
Scienza
27 Ott 2025
Aggiornamenti su givinostat
Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di eventi avversi gravi in bambini e giovani…
17 Set 2025
Webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”: novità su risultati e accesso in Italia
Giovedì 2 ottobre alle ore 17.00 si terrà il webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”, un appuntamento fondamentale per la comunità Duchenne e Becker.…
16 Set 2025
Reclutamento Studio Clinico ULYSSES Per Il Registro Pazienti
Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…
26 Ago 2025
Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine
Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei…
25 Lug 2025
Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA
Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…
22 Lug 2025
Deramiocel: un aggiornamento da Capricor
Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…
4 Lug 2025
Sevasemten: un aggiornamento positivo
Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…
18 Giu 2025
Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi
Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…
16 Giu 2025
Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso
Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…
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