Scienza

Aggiornamenti su givinostat

Riceviamo e condividiamo una lettera alla comunità inviata da Italfarmaco in merito alle segnalazioni di eventi avversi gravi in bambini e giovani…


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Webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”: novità su risultati e accesso in Italia

Giovedì 2 ottobre alle ore 17.00 si terrà il webinar “Aggiornamenti su Vamorolone”, un appuntamento fondamentale per la comunità Duchenne e Becker.…


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Reclutamento Studio Clinico ULYSSES Per Il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…


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Givinostat: pubblicati i dati sul trattamento a lungo termine

Italfarmaco ha annunciato oggi in un comunicato stampa la pubblicazione sulla rivista scientifica Annals of Clinical and Translational Neurology dei…


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Elevidys: negativo il parere del CHMP di EMA

Attraverso una lettera alla comunità inviata da Roche, apprendiamo con dispiacere del parere negativo del CHMP di EMA in merito alla richiesta di…


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Deramiocel: un aggiornamento da Capricor

Lo scorso 11 luglio l’azienda biotecnologica Capricor Therapeutics ha ricevuto una comunicazione ufficiale dalla FDA, in merito alla sua richiesta di…


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Sevasemten: un aggiornamento positivo

Edgewise Therapeutics ha presentato i risultati positivi dei suoi programmi basati sulla molecola sevasemten (precedentemente nota come EDG-5506) per…


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Translarna: ok dell’AIFA alla prosecuzione del trattamento per i pazienti deambulanti per altri sei mesi

Attraverso un comunicato stampa AIFA ha annunciato ieri la firma della determina che consentirà ai pazienti DMD deambulanti già in trattamento con…


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Elevidys: segnalato un nuovo evento avverso

Apprendiamo con profondo dolore la notizia del secondo decesso avvenuto negli Stati Uniti in seguito al trattamento con la terapia genica…


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