Due strategie per il miglioramento della funzionalità muscolare nella Duchenne

Migliorare la funzionalità muscolare: aumentare massa e rigenerazione

Per il miglioramento della funzionalità muscolare nella distrofia muscolare di Duchenne, una strategia chiave si basa sull’aumento della massa muscolare e sul supporto alla rigenerazione del tessuto. Rafforzare i muscoli consente di migliorare resistenza e movimento, rallentando il declino fisico.

Due proteine sono centrali in questo processo: la miostatina, che frena la crescita muscolare, e la follistatina, che invece la stimola. Le terapie mirano a bloccare l’azione della miostatina oppure a potenziare quella della follistatina, promuovendo lo sviluppo della massa muscolare.

Altri approcci agiscono sui meccanismi genetici del muscolo distrofico, stimolando i geni che favoriscono la rigenerazione e inibendo quelli responsabili della degenerazione. Tutto questo concorre al miglioramento della funzionalità muscolare e a una maggiore autonomia per i pazienti.

La via dei mitocondri: energia cellulare per la resistenza muscolare

Un’altra strategia per il miglioramento della funzionalità muscolare e della resistenza riguarda la via dei mitocondri, le centrali energetiche delle cellule. Nella Duchenne, è stato riscontrato un deficit nella loro attività, che riduce la disponibilità di energia per i muscoli e aumenta l’infiammazione.

Quando i mitocondri non funzionano correttamente, i muscoli non ricevono il supporto energetico necessario, causando debolezza e accelerando il danno cellulare. Inoltre, aumentano i radicali liberi, che aggravano lo stato infiammatorio.

Le terapie mitocondriali cercano di stimolare la produzione di nuovi mitocondri e di migliorare la loro efficienza, con l’obiettivo di rafforzare la resistenza muscolare e sostenere nel tempo il miglioramento della funzionalità muscolare.

Verso il futuro: due strategie complementari per la salute muscolare

Per chi convive con la distrofia muscolare di Duchenne, il miglioramento della funzionalità muscolare rappresenta una priorità fondamentale. Le strategie terapeutiche attualmente in studio – migliorare direttamente la funzione del muscolo e intervenire sul metabolismo mitocondriale – offrono due strade complementari per proteggere la salute muscolare.

Da un lato si punta ad aumentare la massa e favorire la rigenerazione del muscolo; dall’altro si lavora per fornire più energia alle cellule e ridurre lo stress ossidativo.

Questi approcci, seppur diversi, condividono un obiettivo comune: rendere i muscoli più forti e resistenti, migliorando la qualità della vita dei pazienti attraverso un reale miglioramento della funzionalità muscolare.