ELEVIDYS: positivi i risultati della seconda parte del trial EMBARK

Roche e Sarepta Therapeutics hanno annunciato i risultati incoraggianti provenienti dalla seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il trattamento con ELEVIDYS, la terapia genica con la microdistrofina nei pazienti DMD deambulanti. I dati hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi nella funzionalità motoria dei pazienti trattati, con benefici osservabili fino a due anni dopo il trattamento. Questi risultati confermano l’efficacia e la sicurezza di ELEVIDYS e sembrano indicare un passo in avanti nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In due comunicati stampa diffusi da Roche e Sarepta Therapeutics il 27 gennaio e in una lettera alla comunità diffusa da Roche Italia il 28 gennaio, sono stati annunciati i risultati positivi della seconda parte dello studio EMBARK, che ha valutato il trattamento con ELEVIDYS, la terapia genica con la microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne, su pazienti deambulanti. I risultati mostrano che i pazienti trattati con ELEVIDYS in una fase successiva dello studio (dopo aver ricevuto il placebo nella prima somministrazione) hanno mostrato miglioramenti statisticamente significativi nelle valutazioni di funzionalità motoria, come la scala North Star (NSAA), il tempo per alzarsi da terra (TTR) e la camminata/corsa di 10 metri (10MWR), in pazienti trattati dopo un anno dalla somministrazione, rispetto a un gruppo di controllo esterno, nonostante fossero più grandi di età rispetto ai pazienti trattati inizialmente. Inoltre, nei pazienti trattati nella prima parte dello studio, i miglioramenti sono stati mantenuti per due anni e, come evidenziato da risonanze magnetiche muscolari, la progressione della patologia muscolare è stata minima.

Non sono emersi nuovi segnali di sicurezza, confermando il profilo di sicurezza già conosciuto di ELEVIDYS.

ELEVIDYS è già approvato negli Stati Uniti e in altri paesi per il trattamento dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, a partire dai 4 anni di età.

In Europa Roche ha presentato all’Agenzia Europea per i Medicinali un’Autorizzazione di Immissione in Commercio, attualmente in fase di valutazione.

Potete leggere i comunicati stampa ufficiali diffusi dalle due aziende rispettivamente qui per Roche, e qui per Sarepta Therapeutics.

A questo link potete leggere la lettera alla comunità diffusa da Roche Italia.