Elevidys: un nuovo trial clinico per la terapia genica di Roche

In una lettera alla comunità diffusa il 16  aprile,  Roche ha annunciato l’avvio di un nuovo studio clinico di fase 3 con la terapia genica delandistrogen moxeparvovec (precedentemente noto come SRP-9001 o Elevidys).

L’obiettivo del trial è raccogliere ulteriori dati che possano supportare la presentazione di una nuova richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di delandistrogen moxeparvovec ad EMA come trattamento per i pazienti DMD  deambulanti in età pediatrica .

Il trial, della durata di 72 settimane, valuterà l’efficacia e la sicurezza  di delandistrogen moxeparvovec rispetto al placebo in circa 100 pazienti DMD deambulanti in età pediatrica.

Al momento non sono disponibili informazioni sui criteri di inclusione per la partecipazione allo studio e non si  conoscono i Paesi coinvolti, ma diffonderemo maggiori dettagli appena disponibili.

Riportiamo di seguito la lettera condivisa dall’azienda con la comunità di pazienti.

16 aprile 2026
Aggiornamento sulla ricerca nella terapia genica: nuovo studio di Fase III per ampliare l’accesso al trattamento

Cari Membri della Comunità Duchenne,
facendo seguito alla vostra richiesta di aggiornamenti sulle attività di ricerca, siamo lieti di annunciare che Roche darà il via a un nuovo studio globale di Fase III per il farmaco delandistrogene moxeparvovec (Elevidys™). L’obiettivo è ampliare l’accesso al trattamento per i pazienti deambulanti che vivono con la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).

Delandistrogene moxeparvovec è attualmente approvato in 9 paesi in pazienti maschi deambulanti di età pediatrica con una mutazione DMD confermata, sulla base dello studio di Fase III EMBARK. Comprendiamo l’urgenza delle famiglie di tutto il mondo di accedere ad una terapia che tratti le cause sottostanti la Distrofia Muscolare di Duchenne. Il nuovo studio, di confronto rispetto ad un gruppo placebo, fornirà ulteriori dati utili al processo di sottomissione regolatoria all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e alla richiesta di autorizzazione e rimborso in altri paesi. Il nostro obiettivo è quello di rendere questa terapia accessibile ai pazienti pediatrici deambulanti con DMD in Europa e in tutto il mondo.

Nuovo studio registrativo

Lo studio si basa su 6 anni di evidenze cliniche, inclusi i recenti dati a 3 anni dello studio di Fase III EMBARK, e sui feedback ricevuti da EMA e dalla comunità Duchenne. Stiamo lavorando con il massimo impegno per l’attivazione e l’avvio dello studio.

● Sintesi dello studio: studio in doppio cieco sull’efficacia e la sicurezza di delandistrogene moxeparvovec verso placebo della durata di 72 settimane (1,5 anni) su circa 100 pazienti maschi in età pediatrica affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne in fase iniziale di deambulazione. I partecipanti inizialmente inseriti nel gruppo placebo potranno ricevere la terapia genica una volta terminata la fase iniziale di 72 settimane.

● Dettagli e centri dello studio: con l’avanzare della pianificazione dello studio, ulteriori informazioni verranno condivise con voi e sui registri delle sperimentazioni cliniche, inclusi i centri partecipanti, criteri di inclusione e le relative tempistiche per l’arruolamento.

Partnership con la comunità

L’obiettivo e il disegno di questo studio sono stati definiti grazie al confronto con la comunità scientifica e le famiglie Duchenne. Lo studio riflette le conoscenze e l’esperienza acquisite condelandistrogene moxeparvovec attraverso 7 studi clinici e l’utilizzo nella pratica clinica, che hanno coinvolto oltre 1.050 pazienti maschi deambulanti in età pediatrica. Siamo profondamente grati per la partnership con la comunità e con tutte le organizzazioni e le famiglie impegnate nello sviluppo clinico e nella ricerca sulla Duchenne.

Cordialmente.
A nome del team Roche Duchenne,
Mai-Lise Nguyen
Global Patient Partnership Leader

Scarica qui la lettera alla comunità

Per informazioni è possibile contattare l’area Scienza (scienza@parentproject.it)