Reclutamento studi clinici ELEVATE-44 ed ELEVATE-45 tramite il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha recentemente concluso l’invio delle comunicazioni alle famiglie potenzialmente eleggibili per la partecipazione agli studi clinici di fase 1/2b ELEVATE-44 ed ELEVATE-45, promossi da Entrada Therapeutics, attualmente in corso per pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

La comunicazione sul reclutamento è stata svolta nell’ambito delle attività del Registro Pazienti DMD/BMD Italia, con l’obiettivo di facilitare l’identificazione di possibili candidati per studi clinici attivi.

Obiettivo e disegno degli studi

Entrambi gli studi hanno l’obiettivo di valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia delle rispettive molecole sperimentali (ENTR-601-44 per ELEVATE-44 e ENTR-601-45 per ELEVATE-45) rispetto al placebo in pazienti con DMD con mutazione potenzialmente trattabile tramite skipping dell’esone 44 o 45 rispettivamente.

Gli studi sono disegnati come trial in doppio cieco, controllati con placebo, e prevedono l’arruolamento di circa 24 pazienti ciascuno. I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco sperimentale (a tre livelli di dosaggio) o il placebo, con un rapporto 3:1, tramite infusioni endovenose ogni 6 settimane circa. Al termine della fase in doppio cieco, i pazienti potranno essere eleggibili per una successiva fase di estensione in aperto.

ELEVATE-44

Per lo studio ELEVATE-44, è stata aperta una seconda coorte di arruolamento e sono stati quindi nuovamente informati gli 11 pazienti potenzialmente eleggibili sulla base dei seguenti criteri principali:

• diagnosi genetica di DMD con mutazione trattabile tramite skipping dell’esone 44
• età compresa tra 4 e 20 anni
• deambulazione conservata
• trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi
• assenza di precedenti partecipazioni a studi di terapia genica o di exon skipping

Lo studio è attivo presso i seguenti centri clinici:

• IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano (Stefano Previtali)
• Centro Clinico NeMO Milano (Valeria Sansone)
• IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Adele D’Amico)

ELEVATE-45

Per lo studio ELEVATE-45 sono stati individuati e informati 9 pazienti potenzialmente eleggibili sulla base dei seguenti criteri principali:

• diagnosi genetica di DMD con mutazione trattabile tramite skipping dell’esone 45
• età compresa tra 4 e 20 anni
• deambulazione conservata
• trattamento stabile con steroidi da almeno 6 mesi
• assenza di precedenti partecipazioni a studi di terapia genica
• assenza di partecipazione a studi di exon skipping negli ultimi 12 mesi

Lo studio è attivo presso i seguenti centri clinici:

• IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano (Stefano Previtali)
• Centro Clinico NeMO Roma (Eugenio Mercuri)
• IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Roma (Adele D’Amico)

Le comunicazioni inviate alle famiglie hanno esclusivamente finalità informativa. La selezione finale dei pazienti idonei alla partecipazione agli studi è di competenza dei centri clinici coinvolti, che valuteranno ulteriori parametri clinici e biologici necessari per l’arruolamento.

Siamo inoltre felici di anticipare che è in fase organizzativa un webinar dedicato agli studi ELEVATE-44 ed ELEVATE-45, durante il quale alcuni dei clinici coinvolti racconteranno e approfondiranno le caratteristiche dei due studi.  Il webinar si svolgerà nel mese di maggio, in una data che verrà presto definita e condivisa con la comunità.

Per maggiori informazioni, potete:

• visitare il sito clinicaltrials.gov ai link: ELEVATE-44, ELEVATE-45
• visitare il sito di Entrada Therapeutics ai link: ELEVATE-44, ELEVATE-45
• contattare l’ufficio scientifico di Parent Project aps scrivendo a: scienza@parentproject.it o informa@registrodmd.it