NS-Pharma: risultati preliminari dello studio RACER53 con viltolarsen (NS-065 / NCNP-01) nella DMD

L’azienda farmaceutica NS Pharma ha annunciato i risultati delle analisi preliminari dello studio di Fase 3 RACER53 con viltolarsen. Questi risultati non hanno mostrato una differenza statisticamente significativa nell’obiettivo primario dello studio, ossia la velocità per alzarsi dalla posizione supina nei pazienti trattati rispetto al placebo

In un comunicato stampa diffuso il 27 maggio 2024, l’azienda farmaceutica NS-Pharma ha annunciato i risultati preliminari relativi al suo studio clinico di fase 3 RACER53 con la molecola sperimentale viltolarsen, un oligonucleotide antisenso in grado di indurre lo skipping dell’esone 53 nel gene della distrofina. RACER53 è uno studio clinico multicentrico, che ha coinvolto  anche l’Italia, controllato con placebo, che valuta l’efficacia e la sicurezza di viltolarsen in pazienti con distrofia muscolare Duchenne, di età compresa tra i 4 e i 7 anni, con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 53.

In dettaglio, l’obiettivo primario dello studio era dimostrare una differenza statisticamente significativa nella velocità per alzarsi dalla posizione supina, tra il gruppo trattato con viltolarsen e il gruppo placebo. I dati raccolti non hanno tuttavia indicato differenze evidenziando una tendenza all’aumento della velocità dal basale dopo il trattamento per 48 settimane in entrambi i gruppi. 

Sono stati inoltre riportati i risultati preliminari sulla sicurezza sui 77 pazienti partecipanti allo studio, indicando che tutti gli eventi avversi durante il trattamento con viltolarsen sono stati lievi o moderati e non si sono verificati eventi avversi gravi.

Viltolarsen ha ricevuto l’approvazione accelerata dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti nel 2020 con il nome commerciale di VILTEPSO®, per il trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53. 

Questa approvazione è stata concessa in base all’aumento della produzione di distrofina nel muscolo scheletrico osservato nei pazienti trattati nel precedente studio di fase 2 di estensione, che ha valutato viltolarsen in 16 pazienti di età compresa tra i 4 e i 10 anni con mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53. Questo studio aveva inoltre evidenziato che i pazienti che ricevevano viltolarsen mostravano una differenza statisticamente significativa nella variazione media del tempo per stare in piedi dopo 205 settimane di trattamento rispetto a un gruppo di controllo, obiettivo primario del trial.  

Lo studio RACER53 è stato progettato con l’obiettivo di confermare questi dati ai fini del mantenimento dell’approvazione. L’azienda sta attualmente conducendo ulteriori analisi dettagliate dei dati e prevede di lavorare a stretto contatto con le autorità regolatorie per stabilire come procedere in base ai risultati di queste analisi aggiuntive.

Potete leggere il comunicato stampa completo diffuso da NS Pharma al seguente link.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps