Terapia genica di Pfizer: uno sconfortante aggiornamento

Ci sono notizie che non vorremmo mai leggere e quella a seguire, purtroppo, è tra queste. L’azienda farmaceutica Pfizer ha condiviso martedì sera la notizia del decesso di uno dei piccoli partecipanti allo studio di terapia genica di fase 2 con fordadistrogen movaparvovec DAYLIGHT in pazienti DMD tra 2 e 3 anni in corso negli Stati Uniti e in Australia. Il bimbo aveva ricevuto il trattamento all’inizio dello scorso anno e si sta ora lavorando per capire le cause che hanno portato al decesso. Alla luce di questa dolorosa notizia Pfizer ha stabilito di sospendere temporaneamente le somministrazioni nei pazienti inclusi nello studio randomizzato CIFFREO in corso anche in Italia.

A seguire la traduzione della lettera alla comunità diffusa da Pfizer.

diffusa il 7 maggio 2024

Siamo profondamente addolorati nel condividere che un paziente partecipante al nostro studio di fase 2 DAYLIGHT nella distrofia muscolare di Duchenne è venuto improvvisamente a mancare. A nome di tutto lo Staff di Pfizer, desideriamo esprimere alla sua famiglia, i suoi amici e a coloro che si sono presi cura di lui le nostre condoglianze. 

Non abbiamo ancora informazioni complete e stiamo lavorando attivamente con il referente del centro clinico per lo studio per capire cosa sia accaduto. Il paziente ha ricevuto la terapia genica sperimentale, fordadistrogene movaparvovec, all’inizio del 2023. 

Il trattamento iniziale nello studio di fase 3 randomizzato controllato con placebo CIFFREO che impiega un disegno di tipo cross-over è stato completato nel 2023. Abbiamo deciso di sospendere le somministrazioni associate con la parte cross-over di CIFFREO e stiamo lavorando con i regolatori e la commissione indipendente esterna di monitoraggio dei dati man mano che abbiamo maggiori informazioni su questo evento. Fatta eccezione per questa sospensione della somministrazione, le attività legate agli studi proseguiranno come da protocollo. 

Sia gli studi DAYLIGHT che CIFFREO stanno studiando fordadistrogen movaparvovec nei pazienti DMD, in gruppi di età diversa: DAYLIGHT in bambini tra 2 anni di età fino a meno di 4 anni e CIFFREO in bambini tra 4 anni di età fino a meno di 8 anni. Al di fuori di CIFFREO, la sospensione delle somministrazioni non riguarda altri studi clinici in corso nel programma per fordadistrogen movaparvovec nei quali le somministrazioni sono state completate. 

La sicurezza e l’incolumità dei pazienti nei nostri studi clinici continua ad essere in cima alle nostre priorità e ci impegniamo a condividere maggiori informazioni con la comunità dei clinici e dei pazienti appena sarà possibile. Siamo anche consapevoli che molti nella comunità dei pazienti sono fiduciosi riguardo il potenziale beneficio di fordadistrogen movaparvovec come trattamento per la DMD e continueremo a raccogliere dati dai nostri studi per valutare la sua capacità di trattare questa patologia. 

Come sempre, nel caso di domande vi preghiamo di non esitare a contattarci. 

Cordialmente

Il Team per la terapia genica nella DMD di Pfizer 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps