NEGATIVO IL PARERE DI EMA SU TRANSLARNA

Con grande amarezza condividiamo la notizia del parere negativo del comitato dell’EMA chiamato a decidere rispetto al rinnovo dell’autorizzazione condizionale per Translarna™ (ataluren).

È una notizia che non avremmo mai voluto annunciare e che va contro l’opinione di tutta la comunità di pazienti e clinici, che insieme si sono battuti per portare avanti una campagna in cui tutti abbiamo creduto.

Come associazione ci impegniamo ora a capire quello che potrebbe succedere nel prossimo futuro e se ci sono altre possibilità che possiamo perseguire.

Riportiamo di seguito la traduzione del comunicato stampa diffuso dall’azienda il 25 gennaio 2024.

Il CHMP emette un parere negativo per il rinnovo dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di Translarna™ (ataluren) a seguito della procedura di riesame.

PTC Therapeutics ha annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo a seguito della procedura di riesame dell’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata di Translarna™ (ataluren).

“Siamo delusi dal fatto che il CHMP abbia mantenuto il suo parere negativo sull’autorizzazione di Translarna, il che comporterà il ritiro di una terapia per i pazienti in Europa affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso che i dati dimostrano essere sicura ed efficace”, ha dichiarato Matthew B. Klein, M.D., Chief Executive Officer di PTC Therapeutics. “La decisione del CHMP, che va contro la volontà dichiarata della comunità dei pazienti e dei medici esperti, sarà devastante per i bambini e i ragazzi europei per i quali non sono disponibili altre terapie specifiche per la malattia”.

Secondo le normative europee, la Commissione Europea ha 67 giorni di tempo per adottare il parere.

Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da PTC Therapeutics al seguente link.