ATMP Patient Academy focus Duchenne: la nostra esperienza

Nei mesi scorsi lo staff di Parent Project aps ha partecipato al progetto formativo ATMP Patient Academy focus Duchenne, promosso da Roche Italia in collaborazione con il Dipartimento di Scienze del Farmaco dell’Università del Piemonte Orientale e con la direzione del Prof. Claudio Jommi.

Il corso

Si è trattato di un percorso di formazione specialistico per associazioni di pazienti nell’ambito della DMD, dedicato alle terapie avanzate ed al tema dell’accesso ai farmaci.

Le attività formative sono state suddivise in 2 moduli. Il primo si è svolto online, coinvolgendo una larga parte dello staff, mentre il secondo, in presenza presso la sede Roche di Monza, è stato dedicato ad un gruppo specifico di operatori ed operatrici dell’associazione.

Gli obiettivi e i contenuti

Il percorso si è posto, tra i suoi obiettivi principali, quelli di:

• aumentare la conoscenza delle associazioni sulle peculiarità delle terapie ATMP (Advanced Medicinal Products, ovvero Prodotti Medicinali di Terapia Avanzata) in relazione ai processi di approvazione ed accesso ai farmaci
• aumentare la consapevolezza delle opportunità, problematiche e impatto delle ATMP sulla comunità dei pazienti, il Servizio Sanitario Nazionale ed i suoi stakeholder
• identificare e sviluppare il ruolo delle associazioni nel percorso di accesso delle ATMP

Nel primo modulo, nel mese di maggio, i docenti hanno sviluppato diversi macrotemi, partendo da una panoramica analitica delle prospettive terapeutiche attuali sulla distrofia muscolare di Duchenne, per poi riepilogare quali sono gli step del percorso regolatorio e di accesso alle ATMP e illustrare l’applicazione di strumenti di HTA (Health Technology Assessment) alla DMD.

L’HTA è un approccio multidimensionale e multidisciplinare che analizza gli effetti reali e/o potenziali di una tecnologia e le conseguenze che l’introduzione o esclusione di un intervento ha per il sistema sanitario, l’economia e la società.

I docenti del primo modulo sono stati Armando Genazzani (Università degli Studi di Torino), Claudio Bruno (IRCCS Istituto Giannina Gaslini) e Claudio Jommi (Università del Piemonte Orientale).

Nel secondo modulo, che si è svolto, appunto, in presenza il 19 e 20 giugno, il focus è stato posto sul ruolo strategico e tattico delle associazioni dei pazienti nella gestione delle relazioni con gli stakeholder del mondo farmaceutico e regolatorio, analizzando in particolare il rapporto con i clinici, con i soggetti che effettuano processi di assessment e con i soggetti che sostengono i costi dei farmaci.

Si è svolto, in questa cornice, un lavoro di gruppo che ha visto interagire i partecipanti Accanto a Claudio Jommi, hanno condotto la formazione nell’ambito del secondo modulo Marika Pane (Policlinico Gemelli) e Pier Luigi Canonico (Università del Piemonte Orientale), mentre Annalisa Scopinaro (UNIAMO – Federazione Italiana Malattie Rare) ha commentato i lavori di gruppo inserendoli nella tematica più generale del rapporto tra le Associazioni Pazienti e gli stakeholder.

Il lavoro di gruppo ha riguardato la redazione di un documento contenente valutazioni e proposte sugli endpoint da considerare nella redazione degli studi clinici per la distrofia muscolare di Duchenne, la riflessione sui gap informativi tuttora esistenti sulla malattia e la proposta di azioni risolutive e di proposte di supporto da parte delle Associazioni Pazienti alle Regioni per la presa in carico e il supporto ai pazienti e alle famiglie.

I partecipanti hanno studiato e analizzato la letteratura scientifica e le evidenze sulla gravità della malattia, le procedure degli enti regolatori e l’accesso regionale ai farmaci e alle terapie producendo un documento di proposte e riflessioni commentato dai docenti e discusso anche con i partecipanti agli altri gruppi di lavoro, in un’ottica di riflessione condivisa e proattiva.

Spiega Fabio Amanti, referente per le Relazioni Istituzionali e la Patient Advocacy all’interno di Parent Project: «È stato un evento formativo molto importante, in quanto è fondamentale che sia chi si occupa dell’advocacy in un’ associazione, sia gli stessi soci, siano consapevoli di tutte le dinamiche che ruotano intorno alle terapie che sono in fase di trial o di approvazione. Essere formati su queste tematiche ci consente di essere in grado di confrontarci con tutti gli stakeholder del settore farmaceutico, regolatorio ed istituzionale e di richiedere il nostro coinvolgimento in tutte le fasi dello sviluppo di un trattamento, dal disegno del trial fino alla commercializzazione del farmaco.»