Webinar "La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità economica"

Venerdì 11 aprile, alle ore 18, si terrà sulla piattaforma Zoom il webinar La terapia cellulare per la DMD verso efficacia e sostenibilità economica.

Il Prof. Giulio Cossu (Università di Manchester, Regno Unito) dialogherà con Silvia Bencivelli, giornalista scientifica, e con Filippo Buccella, fondatore e consigliere di Parent Project.

Il tema

In questi anni molte nuove terapie sperimentali per la DMD hanno raggiunto la tappa della sperimentazione clinica e, in alcuni casi, quelle dell’autorizzazione all’immissione in commercio e degli studi clinici di fase 3 (che servono a determinare quanto è efficace il farmaco, se offre qualche beneficio in più rispetto a farmaci simili già in commercio e qual è il rapporto tra rischio e beneficio).

Molte di queste terapie hanno prodotto benefici per i pazienti, ma nessuna per ora è arrivata a rappresentare una “cura” efficace. Di recente nell’ambito della terapia genica, i cui sviluppi sono seguiti con molto interesse e speranza dalla comunità di pazienti, sono emerse alcune criticità, con il verificarsi di alcuni eventi avversi.

La terapia cellulare sviluppata dal gruppo del prof. Cossu si è mostrata sicura ma non efficace nell’unico trial clinico completato finora.

Nel webinar verranno discussi i progressi compiuti negli ultimi dieci anni e i motivi per cui il gruppo di ricerca ritiene di poter raggiungere l’efficacia clinica. Verrà illustrato qual è il potenziale vantaggio della terapia cellulare rispetto alle altre terapie e verrà affrontato il problema dei costi elevati di alcune terapie, ipotizzando come questo ostacolo potrebbe essere superato.