Un aggiornamento sul Registro Pazienti DMD/BMD

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia, creato da Parent Project nel 2008, è una banca dati che raccoglie informazioni demografiche e cliniche sui pazienti, ma è anche molto di più. È uno strumento attraverso il quale pazienti e famiglie possono aiutare la ricerca a progredire, con gli obiettivi di trovare un trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker e di migliorare la salute dei pazienti.

Il Registro (abbreviato in RePa) è, oggi, un importante strumento per la progettazione e la realizzazione di sperimentazioni cliniche a livello internazionale, ed è estremamente apprezzato come fonte preziosa di informazioni affidabili e aggiornate per tutta la comunità Duchenne e Becker.

Nel 2021 è stata inserita nel RePa l’Emergency Card, una scheda stampabile personalizzata, fondamentale per i medici del Pronto Soccorso che si trovano a gestire un paziente con DMD in situazioni di emergenza e/o urgenza.

Altre informazioni su come funziona il Registro Pazienti sono disponibili qui

Le novità del 2024

Nel 2024 il Registro ha cambiato piattaforma: Parent Project ha avviato una collaborazione con l’azienda Bluecompanion Ltd. Questo cambio di provider ha permesso di apportare delle modifiche strutturali e degli aggiornamenti di sistema essenziali per un più prestante funzionamento del Registro, ma soprattutto per l’adeguamento ai requisiti dettati dagli Enti Regolatori e per gli alti standard della ricerca clinica e preclinica.

È stato implementato, infatti, un sistema di qualità che risponde agli standard richiesti dagli enti regolatori ed è stato adeguato il sistema di classificazione dei farmaci e delle patologie concomitanti attraverso delle nomenclature standardizzate a livello internazionale. Questo consente al Registro di avere i requisiti per poter interagire anche con altri registri.

Nel 2024 il Registro Pazienti ha ricevuto il sostegno della Cassa di Sovvenzione e risparmio fra il personale della Banca d’Italia: un contributo prezioso che va a rafforzare questo servizio in fase di crescita ed ulteriore sviluppo.

Ecco qualche dato relativo all’anno scorso:

nel 2024 il Registro Pazienti ha raggiunto un numero totale di 822 pazienti;
i nuovi iscritti sono stati 39;
attraverso contatti in prima persona, email dal Registro Pazienti e contatti telefonici, è stato possibile aggiornare i dati clinici di 172 utenti;
per quanto riguarda l’Emergency Card, a fine 2024 si contavano 211 schede attive, di cui 21 attivate ex novo e 60 aggiornate nel 2024;
per quanto riguarda le attività nell’ambito della ricerca e/o degli studi clinici, sono state portate a termine 7 richieste, di cui 4 studi di fattibilità e 3 reclutamenti per sperimentazioni cliniche;
ulteriori 5 richieste interne hanno permesso di ideare e sostenere la formulazione di progetti di natura clinico-sociale nell’ambito del lavoro della nostra stessa associazione.