Terapia genica SGT-003: un aggiornamento da Solid Biosciences

In una lettera alla comunità e in un comunicato stampa, l’azienda statunitense Solid Biosciences ha diffuso il 13 gennaio un aggiornamento sugli studi clinici INSPIRE DUCHENNE e IMPACT DUCHENNE con la sua terapia genica con la microdistrofina, SGT-003.

Per quanto riguarda lo studio di fase 1/2 INSPIRE DUCHENNE in corso anche in Italia, i dati raccolti nei 33 pazienti DMD che hanno ricevuto la somministrazione, indicano che il trattamento con SGT-003 è stato generalmente ben tollerato. I pazienti mostrano inoltre una diminuzione costante dei segnali di danno al cuore, risultati incoraggianti nell’espressione della microdistrofina e miglioramenti in diversi biomarcatori dello stato di salute dei muscoli.

Rispetto al trial di fase 3 IMPACT DUCHENNE è stato invece reclutato il primo partecipante. Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo che mira a valutare l’efficacia di SGT-003. Il trial è partito in Canada e in Australia ma l’azienda prevede di attivare ulteriori centri anche in Paesi europei a partire dalla metà di quest’anno.

A seguire la traduzione della lettera alla comunità;l’originale è disponibile qui

Cara Comunità Duchenne,

con l’inizio del nuovo anno, desideriamo augurare a voi e alle vostre famiglie un 2026 felice e in salute e ringraziarvi per la vostra continua collaborazione. Vi scriviamo per condividere un aggiornamento su SGT-003, la nostra terapia genica sperimentale di nuova generazione per la distrofia muscolare di Duchenne.

Oggi abbiamo annunciato che 33 partecipanti (di età compresa tra 1 e 10 anni, al 9 gennaio 2026) hanno ricevuto il trattamento nello studio INSPIRE DUCHENNE, il nostro studio clinico di Fase 1/2, in aperto e multicentrico, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di SGT-003.

Siamo orgogliosi di essere al fianco della comunità Duchenne e restiamo impegnati a condividere informazioni sulla sicurezza tempestive e trasparenti per ogni partecipante che riceve SGT-003, affinché famiglie e clinici possano prendere decisioni informate. Questa apertura e responsabilità sono principi fondamentali di come conduciamo questo programma. Alla data di cutoff del 9 gennaio 2026, SGT-003 è stato generalmente ben tollerato utilizzando solo steroidi profilattici per la soppressione immunitaria. Non sono stati osservati casi di danno epatico indotto da farmaco (DILI), microangiopatia trombotica (TMA), sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS) o miocardite.

Il monitoraggio cardiaco ha mostrato riduzioni costanti dei marcatori di danno cardiaco, con primi segnali di normalizzazione, e abbiamo osservato una significativa espressione della microdistrofina e miglioramenti in diversi biomarcatori della salute muscolare. Ulteriori informazioni sono disponibili in un comunicato stampa aziendale diffuso oggi.

Il bisogno terapeutico non soddisfatto nella Duchenne rimane elevato e sentiamo una profonda responsabilità nel portare avanti lo sviluppo di SGT-003. Per supportare il percorso futuro, stiamo perseguendo una strategia integrata di studi registrativi negli Stati Uniti e al di fuori degli Stati Uniti al fine di sostenere potenziali autorizzazioni regolatorie accelerate. Siamo lieti di condividere che il primo paziente è stato arruolato nello studio IMPACT DUCHENNE, il nostro studio di Fase 3, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che valuta l’efficacia di SGT-003, e prevediamo di iniziare la somministrazione nel primo trimestre di quest’anno. Come annunciato in precedenza, IMPACT DUCHENNE sarà condotto al di fuori degli Stati Uniti. I primi centri clinici sono stati attivati in Canada e Australia, e prevediamo di espandere lo studio ai Paesi europei a partire dalla metà del 2026, subordinatamente all’ottenimento delle necessarie approvazioni regolatorie.

Desideriamo esprimere la nostra sincera gratitudine ai pazienti e alle famiglie che scelgono di partecipare alla ricerca clinica. Riconosciamo il tempo, l’energia, la fiducia e il coraggio che queste decisioni richiedono e siamo profondamente riconoscenti per la collaborazione e l’impegno che le famiglie apportano al progresso del settore a beneficio dell’intera comunità Duchenne.

Rimaniamo impegnati a condividere aggiornamenti in modo chiaro e tempestivo. Le informazioni più aggiornate su entrambi gli studi clinici sono disponibili su ClinicalTrials.gov:

• INSPIRE DUCHENNE (NCT06138639)
• IMPACT DUCHENNE (NCT07160634)

Una risorsa aggiuntiva sulle nostre ricerche in corso è disponibile qui:   https://www.solidbio.com/patient-caregiver-resources/resources-policies/clinical-trials

Non vediamo l’ora di incontrare di persona la comunità Duchenne nei prossimi mesi, anche in occasione di:

• New Horizons Conference di Duchenne UK, 6–7 febbraio, Londra, Regno Unito
• 23ª Conferenza Internazionale Annuale sulla Duchenne e Becker di Parent Project, 27 febbraio – 1° marzo, Roma, Italia

Se avete domande o desiderate mettervi in contatto con noi, vi invitiamo a scrivere al nostro team di patient advocacy all’indirizzo: community@solidbio.com.

Grazie ancora per la vostra fiducia e collaborazione.

Con gratitudine,
Annie Ganot
Co-fondatrice, SVP Patient Advocacy
Solid Biosciences