Strategie per limitare l’ingresso del calcio nelle cellule muscolari o ridurre l’infiammazione

La ricerca scientifica sta sviluppando nuove strategie terapeutiche per migliorare la salute muscolare nelle persone con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). In particolare, gli approcci principali puntano a limitare l’ingresso del calcio nelle cellule muscolari e a ridurre l’infiammazione che danneggia progressivamente il tessuto muscolare.

Contrastare l’ingresso del calcio

Nelle cellule muscolari distrofiche si formano piccole microfessure nella membrana, che favoriscono l’ingresso incontrollato degli ioni calcio. Questo fenomeno contribuisce al danneggiamento del tessuto muscolare e alla perdita di funzionalità.

Le strategie attualmente allo studio si dividono in due categorie principali:

• Molecole che sigillano le microfessure, ristabilendo l’impermeabilità della membrana agli ioni calcio.
• Molecole che regolano i canali del calcio, riducendo l’attività che porta all’accumulo eccessivo di questo ione all’interno della cellula.

Combattere l’infiammazione

Il danno muscolare attiva una risposta del sistema immunitario: i detriti delle cellule muscolari vengono riconosciuti come corpi estranei, innescando un processo di infiammazione cronica. Questa condizione ostacola i meccanismi naturali di rigenerazione e favorisce la sostituzione del tessuto muscolare con fibro-adiposo.

Il ruolo dei cortisonici

Attualmente, i cortisonici rappresentano gli unici farmaci antinfiammatori riconosciuti a livello internazionale per la DMD. Essi riducono l’infiammazione agendo su complessi meccanismi molecolari, ma comportano anche effetti collaterali importanti a causa dell’attivazione di altri processi indesiderati.

Le nuove prospettive

Numerose molecole in studio hanno l’obiettivo di:

• Aumentare la selettività dell’azione antinfiammatoria.
• Ridurre gli effetti collaterali rispetto ai cortisonici.
• Offrire nuove terapie che possano sostituire o integrare l’uso dei farmaci attualmente disponibili.

Scarica le schede tecniche sugli studi clinici in corso:

• Vamorolone
• Edasalonextent