Regenxbio: un aggiornamento sul trial AFFINITY DUCHENNE

REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa nel quale annuncia nuovi dati positivi provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY DUCHENNE® con RGX-202, la terapia genica sperimentale per la Duchenne sviluppata dall’azienda.

L’aggiornamento riporta i dati sulla funzionalità muscolare raccolti dopo 9 e 12 mesi dal trattamento con la dose maggiore di RGX 202 in studio, l’espressione della microdistrofina e il profilo di sicurezza.

Secondo l’azienda, i risultati supportano il potenziale di RGX-202 nel modificare positivamente il decorso della patologia e nel portare benefici significativi ai pazienti. I dati suggeriscono che l’espressione della microdistrofina osservata con RGX-202 porta a significativi miglioramenti funzionali, anche nei pazienti DMD che dovrebbero andare incontro a un declino funzionale, con un profilo di sicurezza favorevole.

Riportiamo di seguito una traduzione della Lettera alla comunità diffusa da Regenxbio (la versione originale in inglese è disponibile qui)

Il comunicato stampa (in inglese) è disponibile qui

Maggiori informazioni sono disponibili anche sulla brochure Trial clinici 2025 curata da Parent Project, disponibile nell’Area Materiali del sito; è possibile, come sempre, contattare anche l’area Scienza dell’associazione (scienza@parentproject.it).

Cara comunità Duchenne,

Vi scriviamo per fornirvi un aggiornamento su RGX-202, la terapia genica sperimentale di REGENXBIO per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Duchenne).

Il 5 giugno REGENXBIO ha pubblicato un comunicato stampa in cui condivideva i nuovi dati positivi ad interim provenienti dalla parte di Fase 1/2 dello studio AFFINITY DUCHENNE® con RGX-202. AFFINITY DUCHENNE è uno studio di Fase 1/2/3 che sta attualmente arruolando pazienti.

I nuovi dati includono risultati intermedi sulla sicurezza, sui biomarcatori e sulla funzionalità (esiti).

RGX-202 Fase 1/2 AFFINITY DUCHENNE – Aggiornamento  dati – al 7 maggio 2025

Sicurezza

• RGX-202 è stato ben tollerato in 13 partecipanti allo studio ad entrambi i livelli di dose, senza eventi avversi gravi (SAE) e senza eventi avversi di particolare interesse (AESI). Gli effetti indesiderati comuni legati al farmaco sono stati nausea, vomito e affaticamento, tutti tipicamente previsti con la somministrazione di una terapia genica.

Funzionalità

• Sono stati riportati risultati ad interim sulla funzionalità per i pazienti dello studio di età compresa tra i 6 e i 12 anni al momento della somministrazione, che hanno ricevuto il livello di dose 2 (la dose pivotale) di RGX-202 e che hanno raggiunto le valutazioni a 9 mesi (n=5) o a 12 mesi (n=4 dei 5).
• RGX-202 continua a dimostrare di avere un impatto positivo sul decorso della Duchenne.
• I pazienti del livello di dose 2 hanno dimostrato di aver migliorato le prestazioni a 9 e 12 mesi nel North Star Ambulatory Assessment (NSAA) e nei test di funzionalità a tempo (tempo per alzarsi da terra, camminata-corsa per 10 metri, tempo per salire le scale), superando i controlli esterni disponibili per la storia naturale, che sono stati abbinati sia per età che per funzionalità di base.

Biomarcatori

• I dati sui biomarcatori dello studio di Fase 1/2 continuano a indicare l’espressione e la trasduzione consistente e robusta della microdistrofina di RGX-202.

Stato del programma

Lo studio AFFINITY DUCHENNE sta arruolando i partecipanti idonei alla parte di Fase 3 (pivotale) del trial presso i  centri clinici per lo studio negli Stati Uniti e in Canada.

La sperimentazione prevede l’arruolamento di circa 30 pazienti per supportare la presentazione di una domanda di licenza biologica (BLA) negli Stati Uniti, secondo la procedura di approvazione accelerata della FDA, a metà del 2026.

Dopo la somministrazione dell’ultimo partecipante, si prevede di avviare l’arruolamento nello studio di conferma.

Per maggiori informazioni

Per saperne di più su RGX-202 e sullo studio AFFINITY DUCHENNE, visitare il sito https://regenxbiodmdtrials.com/. È possibile anche visitare il sito  https://clinicaltrials.gov/study/NCT05693142.

Ringraziamo i pazienti, le famiglie, i medici e le organizzazioni di patient advocacy che hanno sostenuto il nostro programma e ci auguriamo di poter condividere ulteriori aggiornamenti.

Cordiali saluti,

Il team di REGENXBIO