Entrada Therapeutics: aggiornamenti sui programmi di exon-skipping

In un comunicato diffuso il 7 novembre, l’azienda farmaceutica Entrada Therapeutics ha fornito un aggiornamento sul programma di sviluppo con i suoi potenziali farmaci per l’exon skipping in pazienti Duchenne con specifiche mutazioni.
A settembre di quest’anno l’azienda ha avviato uno studio clinico di Fase 1 su volontari sani con il suo principale farmaco sperimentale ENTR-601-44, per il trattamento di pazienti con mutazioni suscettibili allo skipping dell’esone 44.

Si tratta di uno studio condotto nel Regno Unito, che mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di ENTR-601-44 in 40 volontari sani di sesso maschile. Lo studio valuterà anche la farmacocinetica e la quantità di exon skipping nel muscolo scheletrico. Entrada prevede di presentare i risultati dello studio nella seconda metà del 2024 e di fornire un aggiornamento sulla richiesta di Nuovo Farmaco Sperimentale (IND) alla FDA nel quarto trimestre del 2024.
L’azienda ha inoltre annunciato l’espansione del suo programma con la selezione di un nuovo candidato, ENTR-601-50, per il trattamento di pazienti con mutazioni suscettibili allo skipping dell’esone 50, un’assoluta novità nel campo degli exon skipping per la Duchenne.

La selezione di ENTR-601-50 si basa su dati preclinici in vivo che dimostrano un robusto skipping dell’esone 50 e la produzione di distrofina nel cuore e in gruppi di muscoli scheletrici. Entrada prevede di presentare questi risultati nella prima metà del 2024 e di sottomettere una richiesta di sperimentazione clinica (CTA)/IND per avviare lo sviluppo clinico di ENTR-601-50 nel 2025.