E' approvata la rimborsabilità di Duvyzat (givinostat) per la distrofia muscolare di Duchenne

“Questo obiettivo raggiunto oggi — e per cui facciamo i complimenti a Italfarmaco — non è un punto di arrivo: è la conferma che vent’anni di lavoro scientifico, clinico e di advocacy su givinostat producono risultati concreti” dichiara Filippo Buccella, fondatore e consigliere dell’associazione. “Si tratta di un traguardo importantissimo per la comunità di Parent Project. L’associazione, infatti, ha accompagnato tutto il percorso di questo farmaco, fin dalle prime ricerche in laboratorio condotte dal Prof. Pier Lorenzo Puri, che abbiamo contribuito a finanziare. Abbiamo sostenuto questa molecola, quindi, fin da quando era ancora in fase universitaria, insieme a genitori, ricercatori e clinici italiani che hanno creduto in questo percorso.  Poi abbiamo partecipato alla tappa cruciale del passaggio dall’ambito universitario a quello dell’azienda farmaceutica e, con l’arrivo di Italfarmaco, abbiamo seguito da vicino anche le fasi successive, collaborando agli studi clinici con il servizio di supporto psicologico offerto alle famiglie coinvolte e supportando l’arruolamento grazie al Registro Pazienti.

Ma oggi, mentre festeggiamo, non possiamo dimenticare che givinostat non è la cura: dobbiamo continuare a lavorare perché nessun paziente resti fuori dall’accesso alla terapia, e perché interi capitoli della vita adulta con DMD — dall’autonomia al lavoro, dalla cardiologia alla respirazione — abbiano finalmente risposte adeguate dal sistema. La nostra comunità, in questi trent’anni difficili, ha collaborato a costruire le condizioni perché questo farmaco oggi arrivasse fin qui e continuerà a farlo.”

Duvyzat è un inibitore delle istone deacetilasi (HDAC) che regola l’eccesso di attività delle HDAC, tipico dei muscoli delle persone con DMD. In sostanza, agisce riattivando la corretta cascata di eventi cellulari e molecolari che permette al tessuto muscolare di rispondere al danno con un meccanismo rigenerativo.
Il meccanismo di azione è indipendente dalla specifica mutazione del gene della distrofina all’origine della malattia, quindi potenzialmente il farmaco può portare benefici ai pazienti a prescindere dal loro tipo di mutazione.