Dyne Therapeutics: nuovi dati clinici dello studio DELIVER con DYNE-251 nella DMD

L’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato i primi dati clinici positivi dello studio di Fase 1/2 DELIVER con DYNE-251 attualmente in corso. Questi dati mostrano un aumento dell’espressione della distrofina, un miglioramento funzionale e un profilo di tollerabilità e sicurezza favorevole

In un comunicato stampa diffuso il 20 maggio 2024, l’azienda farmaceutica Dyne Therapeutics ha annunciato dati clinici positivi relativi al suo studio in corso di fase 1/2 DELIVER con la molecola sperimentale DYNE-251, un oligonucleotide antisenso di nuova generazione, più efficiente nella penetrazione del tessuto muscolare, in grado di indurre lo skipping dell’esone 51 del gene della distrofina.

DELIVER è uno studio clinico multicentrico, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e i livelli di proteina distrofina in seguito a somministrazioni multiple di DYNE-251, in pazienti DMD con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 51, di età compresa tra i 4 e i 16 anni, deambulanti e non.

In dettaglio, l’azienda ha riportato i dati di efficacia sui primi 8 pazienti inclusi nello studio, che hanno ricevuto il dosaggio minimo (10mg/kg) del farmaco sperimentale (6 pazienti) o il placebo (2 pazienti), una volta ogni quattro settimane per 6 mesi. I dati hanno dimostrato uno skipping dell’esone dose-dipendente e un aumento nel livello assoluto medio di distrofina dopo 6 mesi di trattamento e con un dosaggio di farmaco 12 volte inferiore, rispetto ai livelli riportati in un trial clinico con Eteplirsen, il farmaco approvato negli Stati Uniti per pazienti DMD con mutazioni trattabili con lo skipping dell’esone 51.
Inoltre, nello stesso gruppo di pazienti, DYNE-251 ha mostrato una tendenza al miglioramento su diverse scale funzionali, tra cui la NSAA (North Star Ambulatory Assessment), il tempo per alzarsi da terra e il tempo di cammino/corsa dei 10 metri.

Sono stati inoltre riportati i dati di sicurezza e tollerabilità relativi a 48 pazienti inclusi nello studio con dosaggi di DYNE-251 fino a 40 mg/kg, mostrando un profilo di sicurezza favorevole. La maggior parte degli eventi avversi dovuti al trattamento sono stati lievi o moderati e non sono stati identificati eventi avversi gravi.
L’azienda prevede di continuare a confrontarsi con gli enti regolatori a livello globale nel corso di quest’anno e prevede di fornire un aggiornamento sul percorso di registrazione di DYNE-251 entro la fine del 2024, prevedendo di poter intraprendere percorsi di approvazione accelerati per il farmaco sperimentale.

Potete leggere il comunicato stampa completo diffuso da Dyne Therapeutics al seguente link .

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps