CAP-1002 nella distrofia muscolare di Duchenne: Capricor annuncia un incontro positivo con la FDA

In un comunicato stampa diffuso il 29 settembre 2023, l’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha annunciato un aggiornamento sull’incontro avuto con la FDA in merito al suo studio clinico HOPE-3 con il suo candidato terapeutico CAP-1002 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.

CAP-1002 è costituito da cellule derivate da cardiosfere (CDC), una popolazione di cellule che agiscono secernendo vescicole extracellulari note come esosomi, che stimolando capacità immunomodulatorie, antifibrotiche e rigenerative nella distrofinopatia e nell’insufficienza cardiaca.

La FDA ha espresso un feedback positivo confermando l’allineamento al disegno e alla tempistica dello studio clinico HOPE- 3 e il percorso verso una futura richiesta di licenza biologica (BLA) per CAP-1002.

Lo studio clinico HOPE-3 di fase 3 si svolge esclusivamente negli Stati Uniti. Capricor ha trattato, ad oggi, 52 pazienti nello studio e prevede il completamento dell’arruolamento di circa 58 pazienti entro il quarto trimestre del 2023. I dati principali sono attesi per il quarto trimestre del 2024. Capricor prevede di fare una richiesta di BLA per CAP-1002 nel 2025.

CAP-1002 ha ricevuto la designazione di farmaco orfano e di malattia pediatrica rara per il trattamento della DMD. Ciò consentirebbe, nel caso in cui Capricor dovesse ricevere l’approvazione della FDA per la commercializzazione di CAP-1002, di avere un percorso prioritario nel processo di revisione (Priority Review Voucher).

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps

Potete leggere il comunicato stampa diffuso dall’azienda al seguente link