AGAMREE® (vamorolone): Nuovi dati a lungo termine nella distrofia muscolare di Duchenne

Santhera Pharmaceuticals ha diffuso i risultati di uno studio a lungo termine sul farmaco AGAMREE® (vamorolone), utilizzato nel trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Dai dati, raccolti su un periodo di circa cinque anni (e fino a otto anni di trattamento in alcuni casi), emerge che l’efficacia del farmaco è paragonabile a quella dei corticosteroidi tradizionali, come prednisone o deflazacort, attualmente considerati lo standard di cura.

La differenza più importante riguarda però la tollerabilità: i bambini trattati con AGAMREE sembrano infatti mantenere una crescita normale, senza il rallentamento spesso causato dai corticosteroidi tradizionali; si osserva anche una minore incidenza di fratture vertebrali, una riduzione dei casi di cataratta e nessun caso di glaucoma. Inoltre, non sono emersi nuovi effetti indesiderati significativi.  Rispetto al peso corporeo, non sono state osservate differenze rilevanti rispetto ai pazienti trattati con corticosteroidi, indicando un profilo sostanzialmente analogo sotto questo aspetto.

I risultati sono stati accolti con grande interesse dalla comunità clinica internazionale, che sottolinea come questi dati confermino la possibilità di mantenere nel tempo l’efficacia del trattamento riducendo alcuni degli effetti collaterali tipici dei corticosteroidi.
Tra gli esperti che hanno commentato lo studio, il professor Eugenio Mercuri ha evidenziato in particolare i benefici osservati sulla crescita e sulla riduzione del rischio di fratture vertebrali rispetto agli steroidi tradizionali.

I risultati completi saranno presentati in un congresso scientifico internazionale nel 2026, e nuove analisi sul farmaco proseguiranno nei prossimi anni per approfondire altri aspetti come la funzione degli arti superiori, la crescita puberale, la salute degli occhi e del cuore.

Potete leggere qui il comunicato stampa originale diffuso da Santhera