Pubblicato il report del Meeting sulla gestione respiratoria nella DMD

È stato pubblicato nei giorni scorsi, sulla rivista scientifica Pediatric Pulmonology, il report dedicato al Meeting sulla gestione respiratoria nella DMD organizzato alcuni mesi fa da Parent Project aps in collaborazione con Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

L’articolo, intitolato Current Standards and Future Directions of Duchenne Muscular Dystrophy Respiratory Care: The PPMD Italy Meeting Report, è stato redatto da un gruppo di clinici e rappresentanti di organizzazioni di pazienti che hanno contribuito ai lavori del meeting; il primo firmatario è il Prof. Fabrizio Racca (Ospedale Mauriziano di Torino). La pubblicazione riassume, come anticipato, i contenuti e le indicazioni principali emerse nel meeting Current Standards and Future Directions of Respiratory Assessment and Management of Duchenne Muscular Dystrophy dello scorso autunno, che ha riunito ricercatori, clinici e organizzazioni di pazienti per discutere i progressi nell’ambito della gestione respiratoria della DMD e identificare le aree di dibattito che richiedono ulteriori ricerche.

Di cosa tratta il report

I partecipanti al meeting hanno ribadito l’importanza delle valutazioni di routine della funzionalità polmonare e della respirazione durante il sonno per identificare tempestivamente la comparsa di complicanze respiratorie.

Rispetto alle terapie respiratorie croniche, la discussione si è focalizzata principalmente sulle tecniche di disostruzione delle vie aeree e sulla ventilazione assistita evidenziando, rispetto a quest’ultimo tema, che la ventilazione non invasiva (NIV) è la modalità preferita, anche in caso di insufficienza respiratoria avanzata.

Per quanto riguarda le nuove terapie farmacologiche, i relatori hanno sottolineato l’importanza della valutazione della funzionalità cardiorespiratoria nella valutazione dell’efficacia dei farmaci. In particolare, rispetto alla valutazione dell’impatto del farmaco sulla funzionalità respiratoria,  è stato suggerito l’impiego del valore assoluto della capacità vitale forzata (FVC) come parametro potenzialmente migliore rispetto alla FVC percentuale predetta, che è favorita negli attuali studi sui farmaci.

Per quanto riguarda la gestione dell’insufficienza respiratoria acuta e la gestione respiratoria in caso di interventi chirurgici, sono stati individuati gli standard di cura e le aree che necessitano di ulteriori approfondimenti.

 I relatori hanno sottolineato l’importanza della valutazione di routine della funzione polmonare e della respirazione durante il sonno per ottenere una diagnosi tempestiva delle complicanze respiratorie.

Le discussioni terapeutiche si sono concentrate sulla liberazione delle vie aeree e sulla ventilazione assistita, evidenziando che la ventilazione non invasiva (NIV) è la modalità preferita, anche in caso di insufficienza respiratoria avanzata.

Sono state discusse le implicazioni respiratorie delle nuove terapie farmacologiche e i relatori hanno sottolineato l’importanza degli esiti cardiorespiratori nella valutazione dell’efficacia dei farmaci. Per valutare l’impatto clinico di un farmaco e per definire gli attuali fenotipi respiratori, è stata proposta la traiettoria del valore assoluto della capacità vitale forzata (FVC) come parametro potenzialmente migliore rispetto alla FVC percentuale prevista, che è favorita negli attuali studi sui farmaci.

Per quanto riguarda la gestione dell’insufficienza respiratoria acuta e delle situazioni perioperatorie, sono stati individuati gli standard di cura e le aree che necessitano di ricerca futura.

L’articolo è disponibile (in inglese) qui.