Sevasemten: si conclude il programma di sviluppo clinico per Becker e Duchenne

Con profondo rammarico condividiamo la comunicazione di Servier relativa alla decisione di interrompere lo sviluppo clinico di sevasemten, sia per la distrofia muscolare di Becker sia per la distrofia muscolare di Duchenne.

La decisione arriva a seguito dei risultati dello studio di fase 3 GRAND CANYON, condotto nella distrofia muscolare di Becker, che non ha raggiunto né l’obiettivo primario né gli endpoint secondari chiave, e che non ha mostrato benefici significativi sulle principali misure funzionali valutate. Anche i risultati degli studi di fase 2 condotti nella Duchenne non hanno fornito evidenze sufficienti a supportare la prosecuzione dello sviluppo del farmaco. Sulla base di questi dati, l’azienda ha quindi deciso di interrompere il programma di ricerca per entrambe le patologie.

Questa notizia ha un impatto significativo, soprattutto sulla comunità Becker, con la quale abbiamo avuto l’opportunità di condividere, appena un mese fa, la prima Conferenza Internazionale interamente dedicata alla distrofia muscolare di Becker: un’occasione importante di confronto, condivisione e costruzione di nuove prospettive per il futuro.

Sappiamo quanto questo studio rappresentasse una concreta aspettativa di progresso e una speranza importante per tante persone con distrofia muscolare di Becker e per le loro famiglie. Chi ha scelto di partecipare lo ha fatto mettendo a disposizione tempo, energie e disponibilità, affrontando visite, valutazioni e impegni, con la fiducia che questa ricerca potesse contribuire ad aprire nuove prospettive terapeutiche.

La ricerca clinica è un percorso complesso, i cui risultati non possono essere anticipati né garantiti. Partecipare a uno studio significa contribuire concretamente al progresso della conoscenza scientifica, nella consapevolezza che non sempre gli esiti corrispondono alle aspettative. Anche quando i risultati non sono quelli sperati, ogni studio aggiunge informazioni preziose, che aiutano la comunità scientifica a comprendere meglio la malattia e a orientare le future direzioni di ricerca. Questo valore, tuttavia, non attenua la delusione di fronte a una notizia come questa, soprattutto per chi ha affrontato il percorso con tanta fiducia, dedizione e speranza.

A tutte le persone che hanno partecipato allo studio e alle loro famiglie desideriamo esprimere la nostra gratitudine e il nostro riconoscimento. Il vostro contributo ha un valore importante e non è stato vano. Ogni partecipazione alla ricerca, anche quando non conduce ai risultati sperati, contribuisce ad ampliare le conoscenze sulla malattia, a comprendere meglio i bisogni delle persone che ne sono colpite e a orientare lo sviluppo di futuri approcci terapeutici.

Siamo consapevoli che, in questo momento, queste parole possano non essere sufficienti ad alleviare la delusione e il senso di incertezza. Desideriamo però ribadire un impegno: continueremo a essere al fianco della comunità Becker, ad ascoltarne i bisogni e a sostenere il percorso verso nuove opportunità di ricerca e di cura.

La conclusione di questo programma di sviluppo rappresenta una battuta d’arresto, ma non la fine del percorso; la ricerca infatti deve continuare, così come il nostro impegno affinché possano aprirsi nuove prospettive per tutte le persone che convivono con la distrofia muscolare di Becker.

La lettera alla comunità Duchenne e Becker

Condividiamo di seguito la lettera diffusa oggi da Servier alla comunità.

Venerdì 13 novembre 2026

Cari membri della comunità Becker e Duchenne,

Servier ha recentemente annunciato che lo studio GRAND CANYON non ha raggiunto né gli endpoint primari né quelli secondari chiave. Alla luce di questi risultati, abbiamo preso la difficile decisione di interrompere gli studi clinici sul sevasemten sia per la distrofia muscolare di Becker che per quella di Duchenne.

Siamo consapevoli che questa notizia sia fonte di profonda delusione per entrambe le comunità e comprendiamo la speranza che le persone hanno riposto nel sevasemten come potenziale opzione terapeutica per la distrofia muscolare di Becker e di Duchenne.

I risultati dello studio GRAND CANYON dimostrano che il sevasemten non ha apportato alcun beneficio in termini di endpoint funzionali primari o secondari chiave. Anche un Comitato di governance ha esaminato i dati giungendo alla stessa conclusione. Desideriamo rassicurarvi sul fatto che lo studio ha evidenziato un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello degli studi precedenti. Non sono stati osservati nuovi eventi avversi né sono emerse preoccupazioni in materia di sicurezza, e il profilo di sicurezza complessivo rimane sostanzialmente invariato rispetto agli studi precedenti.

Anche i risultati degli studi di fase 2 LYNX e FOX, volti alla determinazione della dose nella distrofia muscolare di Duchenne, sono stati esaminati da un Comitato di governance, il quale ha stabilito che non vi sono prove sufficienti per proseguire lo sviluppo in questa indicazione.

Sebbene questi risultati non siano stati quelli che speravamo, c’è ancora molto da imparare da questi studi. I nostri team continueranno a condurre un’analisi approfondita dei dati per comprendere meglio i risultati. Ci impegniamo a condividere ciò che apprendiamo con le comunità di Becker e Duchenne, nonché con la più ampia comunità scientifica, affinché queste conoscenze possano contribuire a orientare e far progredire la ricerca futura.

Desideriamo esprimere il nostro riconoscimento per lo straordinario contributo delle persone e delle famiglie che hanno partecipato ai nostri studi clinici. Siamo consapevoli del tempo, dell’impegno e della fiducia che la partecipazione alla ricerca clinica richiede, e siamo profondamente grati a ogni partecipante, caregiver, ricercatore e team clinico che ha reso possibile questo lavoro. I vostri contributi sono significativi e le conoscenze acquisite attraverso questa ricerca rimarranno una parte importante della nostra comprensione collettiva delle forme di distrofia muscolare di Becker e di Duchenne.

Nel corso degli anni, abbiamo avuto il privilegio di instaurare relazioni significative con tutta la comunità. Onoreremo gli impegni già assunti nei confronti dei nostri partner della comunità e valuteremo con attenzione le opportunità di coinvolgimento e sostegno futuri.

Abbiamo inoltre assistito all’enorme slancio che si è sviluppato all’interno della comunità di Becker negli ultimi anni. La nostra sincera speranza è che i legami, la collaborazione e i progressi compiuti insieme continuino ben oltre questo programma clinico. Inoltre, noi di Servier stiamo valutando il modo migliore per continuare a sostenere la comunità di Becker, conciliando le esigenze di Servier con quelle di sostenibilità della comunità.

Siamo consapevoli che questa notizia generi incertezza e possa sollevare domande su ciò che accadrà in futuro. Sebbene al momento non abbiamo tutte le risposte, continueremo a dialogare con la comunità man mano che avremo ulteriori informazioni. Abbiamo in programma di organizzare dei webinar a breve. Vi ringraziamo per la fiducia che ci avete accordato, per le opinioni che avete condiviso e per averci permesso di far parte di questa comunità.
Se avete domande, rivolgetevi al vostro medico curante, alla vostra organizzazione locale di tutela dei pazienti o a noi all’indirizzo scientificinformation@servier.com.

Con sincera gratitudine,

Il team di tutela dei pazienti di Servier

Abby, Katherine e Sarah