Lo scorso 1 giugno il gruppo farmaceutico francese Servier ha annunciato l’acquisizione del settore “distrofie muscolari” della società americana Edgewise Therapeutics.
L’operazione vale fino a 2,65 miliardi di dollari: 1,55 miliardi pagati subito e fino a 1,1 miliardi legati al raggiungimento di obiettivi futuri (regolatori e commerciali). Il completamento è atteso entro l’estate-autunno 2026, dopo le autorizzazioni necessarie.
La molecola
Al centro dell’accordo c’è sevasemten, un farmaco sperimentale somministrato per via orale, progettato per proteggere le fibre muscolari dal danno indotto dalla contrazione, che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano da parte della FDA e dell’EMA per il trattamento della Becker e della Duchenne.
Proprio per il suo meccanismo di azione, in teoria sevasemten potrebbe essere utile ai pazienti con DMD/BMD indipendentemente dalla specifica mutazione genetica.
Sevasemten è ancora in fase di studio. Per la distrofia di Becker i risultati dello studio principale (GRAND CANYON) sono attesi per la fine del 2026. Per la distrofia di Duchenne è in corso uno studio di fase 2, con uno studio di fase 3 previsto nel 2026.
L’investimento da parte di un’azienda farmaceutica europea come Servier di una cifra così importante in un farmaco ancora in sviluppo è un segnale di fiducia nel programma e nelle sue prospettive, anche se naturalmente non è una garanzia di un risultato clinico certo o in tempi rapidi. Sevasemten, al momento, rimane un farmaco sperimentale, e saranno i dati degli studi a dire se e quanto funziona. Anche l’associazione americana CureDuchenne ha accolto positivamente la notizia, leggendola come un passo avanti verso un possibile percorso di approvazione.
Continueremo a seguire l’evoluzione del programma e vi aggiorneremo quando saranno disponibili i dati degli studi.
Per approfondire
Per saperne di più su sevasemten, è possibile consultare la brochure I trial clinici per la DMD e la BMD, redatta da Parent Project, alle pagine 28 e 29.
Il comunicato stampa di Edgewise Therapeutics è disponibile qui (in inglese)
Il comunicato stampa di Servier è disponibile qui (in inglese)
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