Ataluren rimborsabile in Italia per pazienti dai 2 anni di età

Segnaliamo la notizia pubblicata oggi dall’Osservatorio Malattie Rare, legata alla decisione presa dall’AIFA di rimborsare il farmaco ataluren (nome commerciale Translarna) se prescritto per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con mutazione nonsenso di età pari o superiore ai due anni.
L’articolo contiene anche una dichiarazione del fondatore di Parent Project, Filippo Buccella: Si tratta di una decisione molto attesa dai genitori in tutta Italia. Con una diagnosi precoce, possiamo finalmente iniziare tempestivamente a rallentare la progressione della malattia e offrire ai nostri figli maggiori probabilità di rimanere attivi, ritardando la necessità della sedia a rotelle il più a lungo possibile.

Di seguito il link alla notizia:

https://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/distrofia-muscolare-di-duchenne/17669-duchenne-ataluren-rimborsabile-in-italia-per-pazienti-a-partire-da-due-anni-di-eta