Aggiornamento importante da PTC Therapeutics sull’indicazione di Translarna per pazienti con distrofia muscolare di Duchenne non-deambulanti

Siamo molto lieti di comunicare un’ottima notizia riportata il 29 giugno da PTC Therapeutics, che annuncia che il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP – Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’EMA ha promosso la rimozione della dicitura “l’efficacia non è stata dimostrata in pazienti non deambulanti” dal foglietto illustrativo di Translarna. In tal modo si rimette al clinico la decisione sulla prosecuzione del trattamento con Translarna per i pazienti che perdono la capacità di deambulare mentre sono in trattamento col farmaco.

L’opinione positiva del CHMP rimane in attesa dell’approvazione da parte della Commissione Europea, che viene normalmente rilasciata nel giro di due mesi.

Ricordiamo che Translarna è l’unico trattamento per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso (nmDMD) e agisce ripristinando la produzione della proteina distrofina. E’ approvato dall’EMA per i pazienti nmDMD a partire dai 2 anni di età. Gli studi clinici e la normale pratica ambulatoriale hanno dimostrato il potenziale di Translarna nel rallentare la progressione della patologia, spostando in avanti sia la perdita della deambulazione che il declino della funzionalità respiratoria.

A cura dell’ufficio scientifico di Parent Project

Potete leggere il Comunicato Stampa ufficiale diffuso da PTC al seguente link.

Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link.