Sarepta Therapeutics annuncia la convalida dell’EMA della richiesta di autorizzazione per Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51.

CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—19 dicembre, 2016– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una sviluppatrice commerciale di terapie innovative indirizzate all’RNA, ha annunciato oggi che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha convalidato la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application – MAA) per eteplirsen per il trattamento della distrofia Muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51 precedentemente presentata. Sarepta sta richiedendo l’approvazione condizionale per eteplirsen nell’UE attraverso la procedura centralizzata. La convalida dell’MAA conferma che la sottomissione è stata accettata e da inizio al processo di revisione formale da parte del comitato per i prodotti medicinali per uso umano (CHMP) dell’EMA. Il periodo di revisione standard è di 210 giorni (più il tempo addizionale per il richiedente per rispondere alle domande provenienti dall’agenzia).

“Nel mondo ci sono molti pazienti che vivono con la DMD e che non hanno accesso a medicine che trattano la causa sottostante la patologia “ ha detto Edward Kaye, chief executive officer di Sarepta. “ la convalida dell’MAA è il passo successivo verso il nostro obiettivo di fornire potenziali terapie a più pazienti Duchenne in Europa”

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus