Translarna: accesso in Italia anche per i pazienti Duchenne tra i 2 e i 5 anni con mutazione nonsenso deambulanti

Ci sono buone notizie sul fronte dell’accesso a Translarna, il farmaco sviluppato da PTC Therapeutics per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne causata da mutazione nonsenso (nmDMD) già disponibile in Italia per i pazienti deambulanti dai 5 anni di età.

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha accolto la richiesta dell’azienda di attivare un programma di uso compassionevole (https://www.aifa.gov.it/farmaci-a-uso-compassionevole) che permetterà anche ai pazienti nmDMD deambulanti tra i 2 e i 5 anni di accedere al trattamento.

L’ampliamento dell’indicazione per Translarna, includendo anche la popolazione dei più piccoli, era stata approvata a settembre dello scorso anno dalla Commissione Europea (https://www.parentproject.it/estesa-lindicazione-di-translarna-ai-bambini-dmd-dai-2-anni-di-eta/) ma l’accesso concreto ai piccoli pazienti in Italia non era, fino ad ora, ancora possibile.

“L’avvio di un programma di uso compassionevole che consenta ai bambini più piccoli di accedere a Translarna è sicuramente una notizia che apprendiamo con grande favore e positività”, dichiara Stefano Mazzariol, Vice Presidente di Parent Project aps. “Ci aspettiamo comunque che questo sia solo un primo passo verso l’estensione definitiva dell’approvazione, dopo il via libera della Commissione Europea.
Da tempo come associazione siamo impegnati sul fronte della diagnosi, che sia quanto più precoce possibile, ed è fondamentale che dopo una diagnosi tempestiva sia garantito altrettanto precocemente il percorso terapeutico per quei bambini e quei ragazzi che possono beneficiarne.”

Con l’apertura di questo programma, i clinici di riferimento potranno ora richiedere l’erogazione di Translarna per i loro pazienti avviando il trattamento ad un’età in cui aumenta la possibilità di contrastare al meglio la progressione della patologia e rallentarne il decorso.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps